허가사항 초과 연구에 인센티브-세제 혜택 부여

식약청, 오프라벨평가TF팀 구성-예산확보 적극 추진

식약청이 이달중 허가초과의약품평가TF팀을 구성해 국내외 문헌 분석, 사용성적 모니터링 결과 평가 등 본격적인 안전관리에 착수한다.

식품의약품안전청은 6일 의약품 안전관리 정책설명회에서 허가초과의약품에 대한 연구개발 독점권을 부여하는 등 인센티브를 제공하고, 기업투자 연구비에 대한 세제 혜택을 추진할 방침이라고 밝혔다.

허가초과의약품(오프라벨)은 환자별 질병, 특성, 임상시험의 한계 등으로 의료현장의 임상적 경험, 논문 등을 근거로 의약품 허가사항 범위를 초과해 사용하는 것을 말한다.

의약품 개발과정에서 소아, 임부, 희귀의약품 등에 대해서는 허가 전임상시험 실시가 곤란한 것이 사실이다. 소아, 임부 등은 윤리적 법적 문제가, 희귀질환자의 경우는 유병률이 극히 낮아 과학적 평가가 불가능하다.

결국 의사는 식약청의 안전성 유효성에 대한 전문적 체계적 평가 없이 사용경험, 학회지, 논문 등을 근거로 의료현장에서 환자별 질병 특성을 감안해 사용하는 케이스가 많았다.

식약청은 허가초과의약품의 임상적으로 인정된 효능을 근거로 개량신약 등 개발에 활용할수 있다는 설명이다.

미국의 경우 새롭게 적응증이 추가된 의약품의 57%가 의료현장에서 허가초과 의약품으로 사용중에 발견된 효능이다. 그러나 낮은 경제성, 연구개발 불확실성 등으로 허가초과의약품에 대한 연구개발에 대해 기업은 소극적 입장이었다.

우리나라에서는 의료현장에서 의사책임하에 허가초과의약품이 다수 사용된다고 추정되나 이에 대한 공식적인 처방 조제 조사보고는 없었다. 올 6월 기준으로 보헙급여 관리상 인정된 허가초과의약품 사용은 1335건에 이르며 복지부 초과사용 인정고시는 146건, 항암제 요법 승인은 1088건으로 조사됐다.

미국은 논문 문헌별로 차이가 있으나 상당한 수준으로 허가초과 사용되고 있다. 처방의 21% 가량이 허가초과로 사용되는 것으로 추정되며 미국의사협회는 처방중 40~60%가 허가사항을 벗어난 처방이라고 주장하고 있다.

식약청은 기업이 제출한 시판전 임상시험의 한정된 평가에서 시판후 실제 의료현장의 사용을 포함한 종합적 안전성 유효성 평가가 필요하다는 지적이다.

대다수 국가처럼 개발단계에서 확인되지 않은 소아 사용, 효능 등의 허가사항 반영을 위해 인센티브 제공(독점권 등)이 고려돼야 한다는 설명이다.

특히 개별환자 특정질환 치료를 위한 의료상 허가초과 사용의 필요성은 인정하되 초기단계부터 임상연구가 이뤄질수 있도록 적극 관리할 방침이다.

심평원에 처음 허가초과 신청하는 품목의 경우, 진료상 필요성 및 임상근거 등을 검토해 고시, 공고, 개별 승인으로 의료상 사용을 인정해 보험급여 등 조치를 취한다. 식약청은 사용승인품목중 임상연구를 실시하게 된다.

기 인정품목, 의료현장 허가초과의약품의 경우에 식약청은 희귀의약품, 장기간 연구대상, 상업적 가치가 없는 제품 등에 대한 평가 허가사항 반영 및 모니터링을 시행할 예정이다.

특히 식약청은 기업의 참여를 유도하기 위해 연구비 지원, 세제혜택 등을 추진하고 제품화하는 경우 시장독점권을 부여해 투자 회수기간을 부여한다.

식약청은 최근 의약계, 제약업계가 참여한 허가초과의약품 관리 협의체의 구성을 마무리 했다.

이와함께 9월중으로 허가초과의약품평가 TF팀을 7~8명정도 구성해 허가초과의약품 사용에 대한 평가, 국내외 문헌 분석, 사용성적 모니터링 결과 평가 등을 시행하고, 안전성 유효성 평가를 위한 예산 확보에도 나설 방침이다.

◇의료계“다빈도 우선평가” 제약계“인센티브 필요”

국내 의사협회와 약사회는 의사의 임상연구 계획서 제출 작성시 진료에 부담이 되지 않도록 평가계획, 평가실시 등에 대한 지원대책 마련이 필요하다는 의견이다. 해당 제약사, 식약청 등이 임상연구 계획서를 작성하고 시험실기 업무를 지원해야줘야 한다는 의견도 있었다.

의료현장에서 다빈도로 사용되는 항생제, 진통제 등 허가초과의약품의 우선 평가가 요구되며 철저히 평가되지 않으면 허가초과의약품에 면죄부를 주는 부작용만 양산할수 있다는 지적이다.

한국보건의료연구원은 실제 임상현장에서 통상적인 진료와 임상연구를 할수 있는 '실용적 임상연구' 등을 활용한 평가가 필요하다는 입장이다.

제약업계는 의사의 허가초과의약품 관리는 반대하지 않으나 의사처방을 제한하지 않아야 하며 일관성 있는 정책 추진이 필요하다는 의견을 내놓았다.

다국적기업의 경우 세계적으로 통일된 허가사항에 대해 한국의 임상시험결과를 통한 국내 허가사항만의 변경이 어렵기 때문에 외국 허가와 연계한 평가가 이뤄져야 한다는 주장이다.

또한 허가초과의약품 평가시 평가결과, 효능이 인정되면 급여인정 유지가 필요하며, 실제 투자의 불확실성이 높거나 시간이 많이 소요되는 제품의 경우 허가초과의약품 평가에 대한 일정기간 판매독점권 부여 등 인센티브 마련이 필요하다는 의견을 제시했다.