식약청, 허가범위 초과사용 의약품 평가 착수

안전성·유효성 수준별 행정조치…항암제 평가 범위 확대

허가범위 초과사용 의약품(off-label)에 대한 체계적인 연구 평가가 이뤄질 전망이다.

식품의약품안전청(청장 노연홍)은 안전성과 유효성이 허가된 효능효과는 아니지만 필요에 의해 의료현장에서 사용되는 허가범위 초과사용 의약품에 대한 평가 연구 사업을 본격 추진한다고 17일 밝혔다.

이번 연구사업은 과학적인 평가를 통해 이른바 오프라벨 의약품이 사용될 수 있는 기반을 마련하기 위해 진행된다. 식약청은 1335건의 오프라벨에 대해 올해부터 2013년까지 2년간 21억원의 비용을 투입한다.

연구와 관련해 식약청은 “임상실시의 제한적 요인과 환자의 특수성에 따른 위험성과 치료적 유의성을 고려해 오프라벨 사용의 필요성이 인정된 상태지만, 보다 활성화시키기 위해 이번 평가연구 사업을 진행하게 됐다”고 설명했다.

이번에 추진되는 오프라벨 연구는 해당의약품을 크게 적응증별 5개(신경계 감각기관용, 기관계용, 대사성, 항병원 생물성, 임부사용 의약품) 카테고리로 구분해 안전성·유효성 및 연구개발 가능성에 대한 검토를 진행한다.

또한 소아 관련 오프라벨 연구는 총 7개 카테고리로 나워 2년간 직접적인 임상연구가 실시되며, 이번 연구에는 서울대학교병원, 삼성서울병원 등 총6개 기관이 참여할 예정이다.

식약청 관계자는 “이번 평가 연구사업의 결과에 따라 안전성·유효성 수준별로 행정조치를 시행할 방침”이라며 “향후 심평원 등에 신청하게 되는 최초 허가초과 신청품목을 포함해 허가초과 사용승인 요청이 가장 많은 항암제 등에 대한 평가범위를 지속적으로 확대할 계획”이라고 전했다.

한편, 오프라벨은 의료현장에서 논문, 학회지, 사용경험 등을 기반으로 환자별 질병특성을 감안해 사용된다. 더불어 소아ㆍ임부ㆍ희귀질환자 등 윤리적 문제나 유병률이 극히 낮아 전문적인 평가가 어려운 허가된 영역이외의 사용되고 있다.

대부분의 국가는 이와 같은 오프라벨 범위에 대해 인정하고 있다.

실례로 미국 처방의 21%가 허가범위 이외의 영역이며, 일본의 300병상 이상의 병원 60%에서도 오프라벨 사용을 허가하고 있다. 유럽의 경우, 중환자의 71.8%에 사용된 것으로 확인됐다.