FDA, 낭포성 섬유증 치료제 솔푸라 허가 거절

기존 시판약물 보다 효과 우수성 근거자료 불충분 이유

FDA 자문위원회는 췌장 기능 부전에 의한 낭포성 섬유증과 기타 만성 췌장염, 췌장암 등 질병 치료 목적의 췌장 효소제인 솔푸라(Sollpura: liprotamase)의 허가에 7대 4로 부결했다. 이는 이 약물이 기존 시판 약물보다 우수하게 작용한다는 근거가 충분치 않기 때문이란 판단이다.

리프로타마제(liprotamase)는 메사츄세츠 캠브리지에 소재하고 있는 알나라 제약(Alnara Pharmaceuticals)에서 개발한 3종의 효소 복합제로 단백질, 탄수화물 및 중성지방산 소화를 돕는다고 한다.

자문위원들 대부분은 이 약물이 매우 인상적인 가능성을 보인다고 판단하나, 다른 췌장 효소제와 비교한 대규모 연구 및 장기 연구 결과를 요구하고 있다.

리프로타마제는 새로운 췌장 효소제로 기존 췌장 효소제와는 달리 돼지 췌장에서 만들어 내지 않는 반면, 기존 췌장 효소제보다 효과가 떨어지고 있다는 것이 알나라 임상시험에서 보여 졌다.

138명의 낭포성 섬유증 및 외분비 췌장기능 부전 환자에게 무작위로 리프로타마제나 맹약을 투여한 이중 맹검시험에서 지방 흡수 항수(CFA) 변화를 관찰한 결과 리프로타마제 투여 집단이 평균 CFA에 11% 개선된 반면 기존 췌장 효소제품의 CFA 변화는 25-40%에 달하는 결과로 비교되었다.

낭포성 섬유증 환자는 매 식사마다 췌장 효소를 대량 투여하여 지방 및 영양소 흡수를 도와야 한다. 그러나 리프로타마제는 매 식사 시 한 알 정도 투여하도록 되어 있다.

한 낭포성 섬유증 소녀의 예를 들면, 기존의 췌장 효소제 대신 리프로타마제를 투여할 경우 매월 335정의 투여량을 줄일 수 있다고 한다. 투여량의 감소는 환자의 생활에 커다란 영향을 미친다.

자문위원회는 리프로타마제의 유효성 자료에 대하여는 5대 5 찬성 및 2명의 기권 투표 결정했으며, 이들은 이 약의 안전성 문제를 제기했다. 즉, 원거리 내장 폐색 증후군(딱딱해진 변에 의한 내장 폐색) 및 섬유화 대장 질환 등의 부작용을 우려하고 있다.

FDA는 자문위원회의 권장을 반드시 따르지는 않지만 대개 이들 조언에 동의하고 있다.