노바티스 ‘INC424’ 골수섬유증환자에 효과 입증

48주 후 환자의 비장용적 크기 35%이상 감소

노바티스의 개발 약물인 INC424(성분명 룩솔리티닙)가 현재 적절한 치료제가 없는 골수섬유증 환자치료에 유의한 효과가 있다는 것이 2건의 임상3상 결과에서 입증됐다.

키나제(JAK)억제제인 INC424는 JAK 돌연변이에 의한 적혈구증가로 발병하는 희귀 혈액암치료제로 개발 중인 임상약물이며, 미국 바이오테크 ‘인사이트’사로부터 라이센스를 획득했다.

현재 사용되는 치료제(이하 BAT)와 효과와 INC424의 비교한 COMFORT-II 연구는 219명의 골수섬유증환자들을 대상으로 유럽내 56개 임상기관에서 실시됐다.

연구결과, 치료 48주 후에 INC424로 치료한 골수섬유증 환자의 28.5%에서 비장용적 크기가 35% 이상 감소를 보인 반면 BAT 치료군에서는 같은 정도의 비장크기 감소를 보인 환자가 없는 것으로 나타났다.

아울러 치료 24주 만에 INC424 투여 환자의 31.9%에서 비장용적 크기가 35% 이상 감소한 것과 달리 대조군에서는 나타나지 않았다.

COMFORT-II 임상연구자이자 이탈리아 플로렌스 대학 카레기병원 혈액학과 교수인 알레산드로바누치 박사는 “INC424는 골수섬유증 환자에서 가장 흔한 JAK 돌연변이가 없을 때에도 자율적으로 활성화되는 JAK경로를 표적해 치료하기 때문에 비장의 크기를 신속하고 오랫동안 감소시켰다”고 말했다.

노바티스 항암제사업부문 CEO인 어브호페노트 사장은 “COMFORT 연구는 골수섬유증 환자를 대상으로 실시한 최대 규모의 임상시험이다”며 “INC424는 현재 적절한 치료법이 없는 질병 치료에 질병경로를 표적으로 한 혁신의약품을 개발하려는 노바티스의 노력에 한 단계 진전을 보였다는 점에서 시사 할만하다”고 전했다.

한편, COMFORT 임상연구 결과는 최근 시카고에서 열린 제47회 미국임상종양학회(ASCO)와 런던에서 개최된 제16회 유럽혈액학회(EHA)총회에서 모두 발표됐으며, 이 연구결과를 토대로 올 하반기 INC424에 대한 글로벌등록허가 절차가 진행될 예정이다.