배아줄기세포 유래 황반변성신약 식약청 임상허가

차바이오앤디오스텍, 작년에 이어 국내 두 번째 임상 허가

차병원그룹 차바이오앤디오스텍(대표 황영기)은 “동종배아줄기세포 유래 망막색소상피세포”를 이용한 건성 노인성 황반변성증 (dry type age related macular dystrophy: Dry-AMD)에 대한 임상시험 1상과 2상a 에 대한 임상허가를 식품의약품안전청 (KFDA)으로 받았다고 22일 밝혔다.

이번 임상 허가는 지난 해 5월 이미 임상시험 승인을 받은 바 있는 희귀실명질환인 스타가르트병에 이은 두 번째다.

이번에 허가 받은 건성 노인성황반변성증의 경우 최근 환자가 급증하고 있지만 치료제가 전무한 실정이라 상용화 될 경우 전 세계적으로 상당한 파급력을 가져 올 것으로 기대되고 있다.

차바이오앤디오스텍의 황반변성 줄기세포치료제는 미국 ACT (Advanced Cell Technology)사와의 공동연구개발의 성과로서 ACT사는 미국 식약청(US FDA)으로부터 2011년 1월 노인성황반변성증에 대한 임상시험 승인을 받았으며 임상시험을 성공리에 진행 중에 있다.

특히 ACT사는 지난 1월 실명 직전의 환자를 대상으로 안전성을 테스트 하던 중 글씨를 읽을 수 있을 정도로 시력을 회복했다는 내용의 논문을 세계적인 의학지인 ‘란셋’에 게재한 바 있다. 최근 ACT사는 미국에 이어 영국 Moorefield 병원팀에서 추가적 임상시험을 성공적으로 진행중에 있다. 따라서 향후 국내 임상에서도 빠른 결과가 예상됨에 따라 세포치료제로 상용화될 가능성이 매우 높은 것으로 알려지고 있다.

현재 황반변성 치료제 글로벌 시장규모는 약 4조원으로 추정된다. 이 같은 규모는 현재 유일한 치료제인 Novartis/ Genentech의 루센티스(Lucentis)와 QLT의 비쥬다인(Visudyne), 2010년 글로벌 매출기준이다.

앞으로 차바이오앤디오스텍의 황반변성 줄기세포치료제가 임상시험 승인 시 현재 황반변성증 전체 환자의 90%를 차지하는 ‘건성 황반변성증’에 대한 치료제가 전무한 현실을 감안한다면 실명위기 환자에게 있어 획기적인 치료제로서 자리매김할 것으로 예상된다.

차바이오앤디오스텍의 정형민 사장은 “현재 미국에서 진행 중인 협력사 ACT의 임상시험 결과가 기대이상으로 나타나고 있어 이번 임상시험에 대한 결과도 만족스러울 것으로 예상하고 있다”며 “6월 경 본격적인 환자 모집과 임상시험에 들어갈 예정이며 향후 개발이 완료 될 경우 황반변성으로 고통 받고 있는 많은 환자들에게 큰 희망이 될 것으로 기대한다” 고 밝혔다.

차바이오앤디오스텍과 ACT사는 배아줄기세포 유래 망막색소상피세포 치료제를 2건의 임상시험 허가 외에도 2010년 3월 스타가르트병에 대해서는 미국 보건성(US Department of Health and Human Service)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정 받은 바 있다. 그 결과, 세금공제 혜택을 비롯해 임상시험을 위한 자금지원 획득 기회, FDA 승인 가속화, 약품승인에 대한 최대 7년 동안의 마케팅 독점 허락 등 다각도의 혜택을 받을 수 있어 향후 빠른 임상시험 전개에 도움을 줄 것으로 기대된다.

현재 차바이오앤디오스텍 정형민 사장팀은 국내에서 RPE Cell을 생산할 수 있는 설비와 기술을 갖추었고 타 줄기세포치료제에 비해 임상시험기간이 비교적 짧아 세계 최초의 배아줄기세포 세포치료제의 상용화가 가능할 것으로 전망된다.