식품의약품안전처(처장 오유경)는 소포성 림프종 치료에 사용하는 희귀의약품 ‘룬수미오주(모수네투주맙)’를 11월 3일 허가했다고 밝혔다. 이 약은 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 성인 환자의 치료에 사용한다. ‘룬수미오주(모수네투주맙)’는 T세포 표면에 있는 CD3과 B세포 표면에 있는 CD20에 결합하는 CD20/CD3 이중 특이성 항체로 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자에게 새로운 치료 기회를 제공한다. ‘룬수미오주(모수네투주맙)’가 CD3에 결합하면 T세포가 활성화되고, CD20에도 결합하면서 B세포를 활성화된 T세포 옆으로 위치시켜 B세포의 용해를 유도하게 된다. 식약처는 “앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다할 예정이다.”라고 밝혔다.
신속심사 대상이면서 희귀의약품인 경우 각각의 지정절차를 통합하고, 혁신형 제약기업이 개발한 신약에 대한 신속(우선)심사 지정 절차가 개선된다. 식품의약품안전처와 보건복지부가 신속심사를 활성화하기 위해 규제혁신에 박차를 가한다고 19일 밝혔다. 주요 내용을 살펴보면, 우선 신속심사 대상이면서 희귀의약품인 경우 신속심사 대상 지정과 희귀의약품 지정을 따로 신청했던 것을 동시에 신청·통합하는 심사 절차를 마련했다. 이에 따라 민원 신청자가 의약품통합정보시스템 전자민원창구에서 통합민원을 신청하면 신속심사과에서 신속심사 대상 여부와 희귀의약품 지정을 동시에 검토해 처리 기한(20일) 내에 결과를 회신할 계획이다. 또한, 혁신형 제약기업이 개발한 신약을 신속(우선)심사 대상으로 신청할 경우 혁신형 제약기업 인증 여부를 식약처가 복지부에 확인하고 신속심사 대상으로 지정하게 된다.
식품의약품안전처(처장 오유경)는 희귀의약품인 한국다케다제약㈜의 후천성 혈우병A 환자의 출혈 치료제 ‘오비주르주(서스옥토코그알파)’를 3월 20일 허가했다.후천성 혈우병A 환자는 정상적인 혈액응고 Ⅷ인자를 가지고 있지만, 혈액응고 Ⅷ인자에 특이적으로 결합하는 중화항체가 혈액 응고를 방해하여 출혈 시 지혈이 어렵다. 현재까지 총 12가지 혈액 응고에 관여하는 인자가 알려져 있으며, 선천성 혈우병A는 Ⅷ인자 결핍, 혈우병B는 Ⅸ인자 결핍, 혈우병C는 Ⅺ인자 결핍이 원인으로 알려졌다. ‘오비주르주(서스옥토코그알파)’는 돼지 혈액응고 Ⅷ인자의 유전자 염기서열을 이용해 혈액응고에 필요하지 않은 부분은 유전자재조합 기술로 제거해 제조한 혈액응고 Ⅷ인자다. 해당 의약품은 중화항체 때문에 억제된 혈액응고 Ⅷ 인자를 일시적으로 대체해 혈우병A 환자의 지혈에 도움을 준다. 식약처는 “앞으로도 규제과학을 기반으로 하여 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다.”고 밝혔다.
식품의약품안전처(처장 오유경)는 희귀의약품인 한국아스텔라스제약㈜(社)의 요로상피암 치료제 ‘파드셉주(엔포투맙베도틴)’를 3월 10일 허가했다. ‘파드셉주(엔포투맙베도틴)’는 요로상피암 세포의 표면에서 많이 관찰되는 넥틴-4 단백질을 표적으로 하는 항체-약물 복합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)이며, 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자에게 새로운 치료 기회를 제공한다. ‘파드셉주(엔포투맙베도틴)’는 항체(엔포투맙)가 세포 표면에 발현된 넥틴-4에 결합하면서 세포 내로 이동하며, 세포 내에서 세포 분열을 억제하는 약물(베도틴, MMAE(Monomethyl auristatin E))을 방출해 암세포의 사멸을 유도한다. 식약처는 “앞으로도 규제과학을 기반으로 해 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다.”고 밝혔다.
25년의 역사를 자랑하는 한국희귀·필수의약품센터가 7개월간의 공백 끝에 새 수장을 맞이했다. 김진석 전 식품의약품안전처 차장이 그 주인공이다. 경성약대 출신의 김진석 원장은 질병관리청(구 질병관리본부) 역학조사과장을 지낸 후 2010년부터 식품의약품안전처에서 한약정책과장, 대변인, 위해사범중앙조사단장, 의료기기안전국장, 경인식약청장, 바이오생약국장, 기획조정관 등 다양한 업무를 담당한 제약업계 전문가다. 이제 취임한지 갓 한 달, 정신없는 나날을 보내고 있는 김진석 원장은 메디포뉴스와의 만남을 통해 환자·의료 현장과의 소통 강화와 안정적인 희귀·필수 의약품 공급에 대한 강한 의지를 내비쳤다. 또 관계당국과의 소통을 위한 정보공유시스템 구축과 법적인 근거 마련에도 박차를 가하겠다는 계획을 밝혔다. 2월 마지막 날인 ‘희귀질환의 날’을 맞아 메디포뉴스는 한국희귀·필수의약품센터에서 김진석 신임원장을 만나고 취임소감과 향후 중점 추진과제 등에 대해 들어봤다. Q. 한국희귀·필수의약품센터에 대해서 소개 부탁드립니다. 한국희귀·필수의약품센터(이하 센터)는 지난 1999년도에 설립됐습니다. 희귀·난치질환 환자들이 시장에서 필요한 의약품을 구입할 수 없을 때 정부와 우리
식품의약품안전처(처장 오유경)는 ㈜한독사(社)의 희귀의약품 발작성 야간 혈색소뇨증과 비정형 용혈성 요독증후군 치료제 ‘울토미리스주100mg/mL(라불리주맙)’를 12월 28일 허가했다. 발작성 야간 혈색뇨증은 용혈 현상(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환이며, 비정형 용혈성 요독증후군은 보체의 조절 이상 또는 보체 활성 조절인자의 유전적 결함 등에 의해 혈관 내에 혈전이 만들어지면서 용혈성 빈혈이 발생하는 질병으로 급성 신장 손상 및 추가적인 신장 합병증등이 특징인 질환이다. 보체(complement)는 박테리아와 바이러스 같은 병원체를 제거하기 위한 선천성 체내 면역 체계 일부로, 면역과 염증 반응을 촉진하기 위해 작용하는 혈액내 여러 단백질 집합(C1~C9으로 구성)이다. ‘울토미리스주100mg/mL’는 보체 구성요소 5(C5)에 특이적으로 결합하는 인간화 단일 클론 항체로 보체 매개 염증 반응과 용혈반응 등을 억제한다. 이 제품은 기허가된 울토미리스주의 고농도 제품으로 환자 주사에 필요한 정맥 주입 시간을 단축할 수 있다는 장점이 있다. 식약처는 “앞으로도 규제과학을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된
한미약품이 개발중인 혁신신약들의 희귀의약품 지정 건수가 20건으로 확대되며 국내 제약바이오 기업 최다 기록을 자체 경신했다. 한미약품(대표이사 권세창∙우종수)은 최근 유럽의약품청(EMA: European Medicines Agency)이 한미약품의 삼중작용 바이오신약 ‘LAPSTriple Agonist(랩스트리플아고니스트, HM15211)’를 ‘특발성 폐 섬유증(IPF: Idiopathic Pulmonary Fibrosis)’ 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정했다고 9일 밝혔다. 이에 따라 한미약품은 6개 파이프라인에서 10가지 적응증으로 총 20건(미국 FDA 9건, EMA 8건, 한국 식약처 3건)의 희귀의약품 지정 기록을 보유하게 됐다. 그 중 LAPSTriple Agonist는 FDA와 EMA로부터 각각 ▲원발 담즙성 담관염 ▲원발 경화성 담관염 ▲특발성 폐 섬유증 적응증으로 총 6건의 희귀의약품 지정을 받았다. FDA 및 EMA의 ‘희귀의약품 지정’은 희귀∙난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 유럽의 경우 허가신청 비용 감면, 동일계열 제품 중 최초 시판허가 승인 시 10년간
가천대 길병원 가천유전체의과학연구소장인 안성민 교수가 설립한 바이오벤처기업 이뮤노포지(주)가 개발 중인 바이오신약이 미국 FDA로부터 희귀의약품지정을 받고, 200억 원 이상의 투자 유치를 받는 등 주목할 만한 성과를 내고 있다. 근골격계 희귀질환 신약개발 전문기업인 이뮤노포지(대표이사 안성민, 장기호)는 최근 다발성근염(Polymyositis)과 듀시엔형 근이영양증(DMD) 치료제로 개발 중인 바이오신약 ‘PF1801’이 미국 FDA로부터 다발성근염에 대해 희귀의약품지정(ODD)를 받았다고 발표했다. 이로써, PF1801은 FDA로부터 DMD와 PM 두 적응증에 대해 동시에 ODD를 지정받게 되었다 다발성근염은 근육의 염증 반응으로 인해 근육이 약화되는 질환으로, 원인이 아직 밝혀지지 않아 치료가 어려운 난치성 희귀질병이다. 듀센형 근이영양증은 디스트로핀(Dystrophin) 유전자의 결핍과 이상으로 인해 소아청소년기의 환자들이 근육 소실을 겪은 후 사망에 이르는 희귀질환이다. 이뮤노포지는 지난해 말 듀시엔형 근이영양증에 대해 미국 FDA 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 안성민 교수는 “듀시엔형 근이영양증에 이어 PF1801이 이번에 다발성근염에 대한 근
한국다케다제약(대표 문희석)의 성인 후천성 혈우병 A 환자의 출혈 치료제 ‘서스옥토코그알파’가 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 희귀의약품으로 지정, 7월 1일자로 고시됐다. 혈우병은 X 염색체에 위치한 유전자의 돌연변이로 인해 혈액 내 응고인자가 부족하게 돼 발생하는 대표적인 중증 출혈성 질환이다. VIII(8번) 응고인자가 없거나 부족해서 생기는 혈우병 A는 전체 혈우병 환자의 약 70%를 차지한다(2019년 12월 31일 국내 기준). 이 중에 후천성 혈우병 A는 8번 응고인자에 대한 자가면역항체로 인해 혈중 8번 응고인자가 억제되고 고갈돼 출혈과 관련된 합병증이 발생하는 매우 드문 질환이다. 100만명 중 1년에 0.2-1.48명이 발생하는 것으로 보고됐으며, 주로 남아에게서 발생하는 선천성 혈우병과는 달리 대부분 65세 이상의 고령의 남녀에게 모두 비슷한 비율로 나타난다. 한국다케다제약 혈우병 사업부(Hematology BU) 김나경 총괄은 “이번 희귀의약품 지정으로 후천성 혈우병 A 환자들이 보다 안정적으로 질환을 치료할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다”라며, “다케다제약은 후천성 혈우병 A 환자를 비롯한 희귀 혈액응고질환 환자들의 삶을 긍정적으로
희귀 질환을 위한 혁신 신약의 보험 등재와 환자 급여를 위해 ‘제도적인 준비’가 필요하다는 주장이 나왔다. 13일 더불어민주당 강선우 의원의 ‘희귀유전질환 혁신신약 접근성 강화를 위한 국회 토론회’에서 연세약대 강혜영 교수가 국내 혁신신약 개발의 현황을 분석하고 해외 사례를 설명했다. 희귀 난치성 질환을 앓고 있는 환자들에게 혁신 치료 신약의 등장은 크나큰 희소식이지만, 고액의 비용은 환자들의 접근성을 의도치않게 제한한다. 때문에 다양한 혁신 신약의 특징을 반영한 맞춤형 급여 모형의 필요성이 끊임없이 제기돼왔다. 강 교수는 먼저 국내 희귀의약품 혁신신약의 개발 및 급여 현황과 유형에 대해 분석했다. 혁신신약이란, 미충적 의료 수요나 보건 의료 필요가 있어야 하며 기존 치료제에 비해서 효능이나 추가적 편익이 있는 것으로 알려졌다. 혁신신약은 질환별 분류와 유형별 분류 두 가지로 나뉘고, 질환별 분류는 면역 항암제, 희귀질환 치료제로, 유형별 분류는 세포 치료제, 유전자 치료제로 다시 구분할 수 있다. 혁신 신약에 대한 국내 소식은 그다지 희망적이지 않다. 지난해 국회에서 고가 신약에 대한 접근성을 위한 건강보험 등재 노력을 촉구하며 중증 희귀질환 치료제에 대해