해외 사례를 통해 본 국내 희귀의약품 접근성 개선 방법

“보험 등재·급여 적용 위해 제도적인 준비 뒷받침돼야”

희귀 질환을 위한 혁신 신약의 보험 등재와 환자 급여를 위해 ‘제도적인 준비’가 필요하다는 주장이 나왔다.

13일 더불어민주당 강선우 의원의 ‘희귀유전질환 혁신신약 접근성 강화를 위한 국회 토론회’에서 연세약대 강혜영 교수가 국내 혁신신약 개발의 현황을 분석하고 해외 사례를 설명했다.

희귀 난치성 질환을 앓고 있는 환자들에게 혁신 치료 신약의 등장은 크나큰 희소식이지만, 고액의 비용은 환자들의 접근성을 의도치않게 제한한다. 때문에 다양한 혁신 신약의 특징을 반영한 맞춤형 급여 모형의 필요성이 끊임없이 제기돼왔다.

강 교수는 먼저 국내 희귀의약품 혁신신약의 개발 및 급여 현황과 유형에 대해 분석했다.

혁신신약이란, 미충적 의료 수요나 보건 의료 필요가 있어야 하며 기존 치료제에 비해서 효능이나 추가적 편익이 있는 것으로 알려졌다.

혁신신약은 질환별 분류와 유형별 분류 두 가지로 나뉘고, 질환별 분류는 면역 항암제, 희귀질환 치료제로, 유형별 분류는 세포 치료제, 유전자 치료제로 다시 구분할 수 있다.

혁신 신약에 대한 국내 소식은 그다지 희망적이지 않다. 지난해 국회에서 고가 신약에 대한 접근성을 위한 건강보험 등재 노력을 촉구하며 중증 희귀질환 치료제에 대해 선등재 후평가 등의 방안을 제시했으나 적극적으로 추진되고 있지는 못한 상황이다. 

환자나 환자 가족들이 보험금에 대한 차원, 급여 기준 확대를 놓고 제약사-정부 간에 갈등도 흔히 볼 수 있고, 스핀라자, 벤리스타 등의 약들에 대한 급여를 촉구하는 환자 단체 및 관련인들의 주장들도 여전히 많이 나오고 있다. 

2018년 글로벌 혁신 신약 약가 제도는 WHO에서 추천하는 필수의약품 또는 약사법에 따른 국가 필수 의약품을 수입, 생산, 공급하는 기업을 우대하고 있다. 여기에는 희귀질환 치료제도 여기에 포함됐다. 희귀의약품은 식약처의 혁신 신약 신속심사 확대 대상에도 포함된다. 그러나 보험급여에 대해서는 여전히 어려움을 갖고 있다.

한편 강 교수는 급여 모형에 대해 “일반적인 보험급여 모형에 등재되기 어려운 의약품 대상으로 혁신성이 인정되거나 환자 접근성 향상들을 위해 별도로 운영되고 있는 급여 방법”이라고 정의했다.

우리나라도 이런 맞춤형 급여 모형을 일부 시도하고 있다. 한국의 경우 의약품 보험 급여 제도로 선별등제재도(positive list system)를 채택하고 있다. 허가받을 의약품 중에 치료적 가치와 비용 효과성을 인정받은 약만 선별적으로 보험 등재하는 것으로, 등재는 대체재 유모와 신약의 세부 조건에 따라 달라진다, 

한국에서 혁신 신약 급여 중 솔레리스주의 경우 진료상 필수 약재에 해당됐기 때문에 맞춤형 급여 모형 중 한 유형으로서 위험 분담제를 적용하게 됐다.

위험분담제란 제약회사와 보험자가 말 그대로 위험을 나누는 방법이다. 근거가 불확실한 의약품에 대해 일단 보험 등재 후 추후에 근거가 보완됐을 때 다시 등재 여부를 재평가거나 혹은 외부에 발표하는 약재 가격과 실제 보험에서 급여하는 약재 가격을 차이를 두고 저렴한 가격으로 보험을 등재해주는 방법 등 다양한 방법들이 있다. 

올리타정 또한 진료상 필수 약제에 해당하지는 않지만 경제성평가 자료 제출이 어려워 자료제출 생략이 가능하고, 총액제한형 위험분담제를 적용하고 있다.

일본도 우리나라와 마찬가지로 선별등재제도를 취하는 국가다. 신약 창출 및 미승인 의약품 회수에 대한 촉진 가산 제도가 있어 희귀의약품 개발 공모의약품, 신규 작용기전 의약품 등등에 대해혁신성과 유효성을 평가해서 충족이 되면 가산해 일정 부분 우대해주는 정책이 있다.

강 교수는 스피란자를 예로 들며 “척수성 근위축증 최초 치료제로 신규 작용 기전 희귀 의약품 등등을 인정을 받게 됐다. 유용성 가산 10%, 시장성 가산 10%, 소아 가산 5%, 첫 의약품 가산 10%를 포함해 총 35%의 가산을 받았다.”고 설명했다.

프랑스도 선별등제재도 국가로, 사회보험 제도를 통해 전국민의 의료보장 제도를 운영하고 있다. 비용보다는 임상적인 유용성 등급(SMR)을 매겨서 그 등급에 따라서 보험급여 여부와 급여율이 정해진다. Kymirah, Yescarta 등의 약이 해당된다. 

강 교수는 TAU 제도에 대해서도 설명했다. TAU 제도는 Temporary Authorization for Use로 환자들이 허가 전 신약에 대해 빠르게 접근할 수 있도록 돕는 제도다. 

심각하거나 희귀 질환의 경우 신속하게 급여가 인정되는데, 다만 5년 이내로 추가적인 임상적 근거를 제출해 효능 및 안전성에 대한 재평가를 받도록 돼 있다. 2018년을 기준으로 항암제, 희귀질환 등이 해당 제도를 적용받고 있다.

독일은 우리나라와 달리 급여제외방식(Negative List System)으로, 미용이나 성형 목적이 아니라면 대부분 급여가 적용된다. 시판 허가 1년 간 자율적으로 가격을 결정해 1년 후 비용·편익 평가를 통해 비용 대비 임상적 편익을 얼마나 인정해 줄 수 있는지를 평가한다.

강 교수는 “평가결과 등급이 높으면 편익이 높고, 등급이 낮으면 편익도 낮다. 그러나 NUB이라는 제도를 통해 DRG 환급 시스템에 포함될 때까지 격차 해소를 위해 임시 지불하는 시스템도 있다.”며 ‘킴리아’를 대표적인 사례로 꼽았다.

이탈리아는 선별등재제도다. 때문에 혁신 신약에 대한 약가 가산제도가 있다. 필요성, 부가적인 치료 가치, 임상근거의 질 등 임상적인 유용 서비스로 진행되는데, 영구적인 것은 아니다. 최대 36개월까지 약간의 가산을 제공하는데, 그 이후에 다른 근거가 제시되지 않으면 소멸된다.

강 교수는 이를 보완하기 위한 제도로 Innovative drug Fund, 접근성 보장 제도, Managed Access Agreement, 5% FUND를 꼽았다. 이어 “5% FUND는 희귀의약품의 급여 및 개발을 지원하는 기금인데, 제약사 판촉비 5%가 주 재원”이라고 설명했다. 

이탈리아의 경우 비소세포폐암 치료제인 옵디보가 대표적인 사례다. 스핀란자도 5% FUND가 적용됐다. 

스위스는 급여제외방식으로, 혁신 의약품에 대해서 최대 20%까지 가격 프리미엄을 받을 수 있는데 이 혜택은 최대 15년까지만 받을 수 있다. 

강 교수는 “병원 요법별로 약가를 관리하고 동일한 물질의 약이지만 ‘적응증’마다 차등 약가를 적용하고 있다. 예를 들어 아바스틴에 대해 유방암, 신장세포암 등에 따라서 질환별로 약의 가치를 달리 평가해 가격을 다르게 측정하고 있다.”는 점을 강조했다.

영국 역시 급여제외방식이다. 영국은 NICE가 의약품의 비용 효과성을 평가하는데, NICE는 질병 특성과 관계없이 QALY(quality-adjusted life year) 가중을 적용해 반영된다. 

일반적인 보험급여 모형에 의해 등재되지 않는 의약품들을 대상으로 맞춤형 급여 모형도 운영한다. 

강 교수는 첫 번째로 Highly Specialized Technology의 모델에 대해 설명했다.

Highly Specialized Technology 모델의 대상은 고가의 희귀질환 약제 중 질환 특징이나 임상적 유효성 지불 가치, 사회적 요구 등을 반영해 평가한다. ICER 임계값은 보통은 30000파운드 이내가 돼야 비용효과적이라고 간주하고 있으며, 대상이 되는 약품은 10000파운드/QALY까지 허용을 함으로써 유연성 있게 제도를 운영하고 있다. 

두 번째로 Cancer Drug FUND는 NICE에서 임상적 불확실성 등으로 급여가 결정되지 않은 항암제에 대해 영국 보건복지부에서 지금을 조성해서 별도의 기금으로 항암제 접근성을 높인다. 단, 임상적 불확실성을 해결할 자료가 수집되는 동안까지만 일시적으로 기본으로 지원하는 시스템이다.

미국의 다른 나라들과는 달리 민간 의료보험이 주를 차지한다. 국가가 주관하는 사회 의료보장제도도 없다.

강 교수는 “민간 보험의 맞춤형 급여 모형 중 Specialty pharmacy program은 희귀질환 고가약에 대해 보험료를 일부 더 부담한 사람에게 해당 약을 보장해준다. 가치 기반 계약은 유전자를 세포 치료제를 비롯한 고가의 의약품 대상으로, 사전에 정해둔 기간 동안 약속한 목표 결과를 충족시켜야 보험자로부터 보상을 받을 수 있다.”고 했다.

분할 상환 지급 모델에 대해서는 “고가약을 수 년에 걸쳐 할부로 급여를 적용해주는 모델이며, 카브아웃 및 위험 풀 모델은 환자가 여러 보험에 가입됐을 경우 각 보험회사들이 나눠서 급여 적용을 해주는 시스템이다.”라고 밝혔다.

호주는 선별 등재 제도를 채택하고 위험분담제도를 주로 사용한다. 위험분담제도 다음으로 많이 사용되는 Rule of Rescue 제도는 치료 대안이 없는 소수의 환자에게만 적용되는 약에 대해 적용된다. 

Life Saving Drug Program도 있다. 고가의 치명적인 희귀 질환의 경우 약에 대해서 임상적 효과성을 보이지만, 효과성이 부족하더라도 문제를 해결해주는 제도다. 때문에 일부 약들은 위험 분담제도에서 보험 등재된 사례들을 갖고 있다. 

강 교수는 대표적 사례로 C형 간염 완치 치료제 소발디를 인용했다. 소발디의 경우 초고가로 시장에 진입했는데, PBAC에서도 급여 적용에 어려움을 겪자 5년간 총 10억달러까지 총액으로 보험 급여를 적용해주고, 초과액은 제약회사가 비용을 일괄지불할 것을 계약했다. 

강 교수는 강연을 마무리하며 “국내에서도 희귀의약품 혁신 신약의 빠른 보험 등재를 위해 심사 기간을 단축하는 제도가 시행되고 있고, 빠른 등재뿐 아니라 등재된 의약품이 원활하게 환자에게 급여가 되도록 제도적 준비가 돼야 할 것”이라고 강조했다. 

그러면서 “맞춤형 급여 모형은 원론적으로 혁신신약의 미충족 의료 수요를 충족하는 의약품이 계속 개발돼야 하며, 의약품 접근성 확대 및 건보 재정 지속성을 확보해야 한다”고 덧붙였다.