희귀약 개발, 국가R&D과제 포함 등 활성화 추진

식약청, ‘희귀의약품 개발·공급 지원 방안’ 체계구축

희귀의약품의 임상시험 관련 투자비용을 국가차원 R&D과제에 포함시키는 등 개발활성화를 위한 방안이 추진된다.

식품의약품안전청(청장 이희성)은 희귀질환자의 삶의 질 향상을 위하여 희귀의약품의 개발초기부터 시판까지 총체적인 지원체계를 구축하고, 국내 희귀의약품 안전사용 및 안정적 공급기반 조성이 가능하도록 ‘희귀의약품 개발·공급 지원 방안’을 마련했다고 21일 밝혔다.

현재 국내 희귀의약품으로 144개 성분, 259개 품목이 허가됐다. 총 259개 품목 중에서는 수입이 239개 품목으로 대다수를 차지하고 있으며, 국내 개발은 20개 품목에 불과하다.

또 2010년 25건(국내 개발 2건), 2011년 26건(국내 개발 3건) 등이 허가돼 희귀의약품은 증가 추세를 보이고 있으나 국내 생산 희귀의약품은 미비한 상황이다.

심사위 구성 등 희귀의약품 개발·공급 확대

국내 기업의 연구·개발(R&D) 참여유도를 위해 유병인구, 대체의약품 유무 등 필요성이 있는 신약 후보물질이나 줄기세포치료제 등을 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정한다.

개발단계 희귀의약품의 국내 개발 계획 및 지정 여부 타당성 등을 검토하는 ‘희귀의약품 심사 위원회(가칭)’ 구성·운영한다.

개발 초기단계부터 허가단계까지 희귀의약품 지정 품목의 사전검토 제도를 통한 종합 컨설팅 등 지원한다. 또 임상시험 등 투자비용을 국가차원의 R&D 프로그램에 신청할 수 있도록 할 예정이다.

희귀의약품 유통·공급 합리화를 위해서는 적절한 대체의약품이 없어 의료상 필요성이 있으나 고가인 희귀의약품은 연간 생산(수입) 실적 금액 제한 상향을 검토한다.

기업의 희귀의약품 공급중단 보고시점을 공급중단일로부터 10일 이내에서 60일 이내로 공급관리를 강화하고, 직접 용기 바코드 표시는 선택사항으로 운영개선 추진할 계획이다.

아울러 장기적으로 희귀의약품으로 지정되면 인센티브를 부여할 수 있는 법적 근거를 마련해 희귀의약품의 R&D, 제조 및 공급 활성화한다는 방침이다.

희귀의약품 의약품 안전관리 및 품질기준 마련

소량생산 희귀의약품 특성에 맞는 품질관리와 전문적인 생산기술이 필요한 개발단계 바이오 희귀의약품의 경우 품질 수준 상향 및 소량생산에 적합한 품질관리기준 마련 추진한다.

국내 개발 희귀의약품 허가 시 재심사 대상 의약품으로 지정해 6년간 사용성적 조사 또는 임상연구 등 실시한다.

희귀의약품 안전사용을 위한 위해성 완화방안으로 허가시 시판 전 부작용 등 위해성을 평가하고 해당 위해성 경감 계획을 수립·운영한다.

식약청 관계자는 “희귀의약품의 경우 수익성이 보장되지 않아 지속적인 투자와 연구개발이 이루어 져야 하는 만큼 이번 종합대책으로 새로운 희귀의약품 개발이 활성화되고 안정적으로 공급돼 희귀질환자의 치료기회가 확대될 것으로 기대된다”고 밝혔다.

한편, 식약청은 기존 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된의약품 ▲도세탁셀을 포함한 화학요법을 받았던 전이성 거세 저항성 전립선암 ▲특발성폐섬유증의 치료제 등 총 6개 성분(제제)을 희귀의약품으로 추가 지정할 예정이다.