미글루스타트 등 6개 성분 희귀의약품 신규지정

식약청, 트레프로스티닐 소디움’-메톡살렌 등 포함

식품의약품안전청은 미글루스타트 등 6개 성분을 희귀의약품으로 신규 지정하는 등 ‘희귀의약품 지정에 관한 규정’ 을 개정했다고 19일 밝혔다.

식약청에 따르면 금번 희귀의약품으로 지정된 ‘미글루스타트’는 효소 결함으로 인지질이 분해되지 않고 여러 신체조직에 쌓이는 유전적 대사장애인 ‘C형 니만-피크병’에 사용하는 의약품이다.

또한 ‘폐동맥고혈압’에 적응증을 갖는 ‘트레프로스티닐 소디움’, ‘이식편대숙주질환 치료를 위한 포토페레시스 시스템과의 병용사용’하는 ‘메톡살렌’ 등이 새로이 희귀의약품으로 지정됐다.

이외에도 ‘이브리투모맙튜세탄(상품명: 제바린키트주사)’의 경우, 효능ㆍ효과로 ‘이전에 치료받은 경험이 없는 여포형 림프종에서 관해유도 후 공고요법’을 희귀의약품 대상질환으로 추가했다고 식약청은 설명했다.

식약청 관계자는 “이번 개정으로 희귀질환으로 고생하고 있는 희귀질환자에 대해 신속하게 의약품을 허가할 수 있게 돼 적기에 환자들에게 의약품이 공급될 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “앞으로도 꼭 필요한 질환에 대해서는 희귀의약품을 지속적으로 추가 지정할 계획”이라고 밝혔다.