전 세계 희귀질환 치료제 시장 2조 달러로 황금시장

7000여종 희귀질환에 비해 치료제 개발은 수백종에 불과

희귀질환에 대한 치료제 시장이 바이오텍 산업계의 중심 표적으로 떠오르고 있다. 겨우 수백명 환자를 대상으로 하는 치료제 경비가 환자 당 20만 달러 이상 소요되고 있어 겐자임(Genzyme)사와 같은 거대 바이오텍 회사가 나오게 되고 알렉시온과 바이오마린(Alexion, Biomarin) 등 2대 투자회사가 떠오르게 된 것이다.

이외에 숴(Shire)가 희귀약 시장에 대대적으로 진입했고 노바티스와 화이자도 합세할 예정이다.

그러나 이러한 질환 대부분이 치료가 안 되고 있다. 지난 11월 6일 미국 인간 유전자 학회 연차 회의에서 국립보건원 원장이며 인간 게놈사업 책임자인 콜린스(Francis Collins)씨는 동료들에게 희귀질환 치료제 개발을 독려했다. 그는 NIH와 FDA는 의약품 개발에서 전 임상과 조기 임상을 더욱 많이 취급할 수 있으며 의약에 대한 개발 초기단계 연구는 거대 제약회사들에 의해서 시판으로 이어지고 있다.

거대 제약사에 사전 충분한 기간을 통해 희귀의약품 개발을 장려하는 전략을 펴고 있다. 낭포 섬유증 재단이나 다발성 골수종 연구 재단 등에서 심혈을 기울이고 있다. 질레드(Gilead)사가 낭포 섬유증 치료제를 버텍스(Vertex)사가 연구하고 있는 것들이 좋은 예가 되고 있다.

특히 학계 연구자들에게 희귀약 개발은 매우 현명한 접근이 된다는 것이다. 그러나 학계와 정부연구소에서는 많은 의약품을 발견하지 못하고 있다. 최근 과학 학술지에 의하면 의약개발의 76%가 거대 제약회사에서 이루어지고 있고 나머지 24%가 학계에서 시작하여 제약회사에서 개발이 마무리되고 있다.

콜린씨는 이러한 희귀질환 치료제의 필요성에 대해 논의하면서 약 7000종의 질환이 발견되고 이 중 소수만이 의약품으로 상용화 되고 있다고 지적했다.

즉 6,000종의 희귀질환이 대부분 단일 유전자 변이에 의해 유발되고 200종 이하는 약물치료가 되고 있다는 것. 희귀질환은 누적적으로 약 2500-3000만 명으로 추산되고 거대 시장으로 떠오르고 있다.

3000만 명에 대한 유효한 치료의 연간 비용은 개인당 20만 달러로 계산하면 총 6조 달러에 이른다. 그러나 모든 희귀질환 치료제 비용이 20만 달러 이상인 것은 아니다. 폐동맥 고혈압 치료제는 연간 5만 달러가 소요된다.

그러나 새로운 희귀질환 치료약 비용은 최소 연간 평균 33,000달러인 경우 연간 총 비용은 1조 달러가 된다. 이는 전 글로벌 의약시장 보다 더 크다. IMS 헬스 자료에 의하면 전 세계 의약품 시장 규모는 내년에 8800억 달러로 추산하고 있다.

물론 많은 희귀질환 환자들은 실제로 보험회사나 정부에서 지불할 수 없을 경우 무료로 투여하고 있다. 6000종의 희귀질환에 6,000종의 치료제는 없다. 앞으로 10년 후 희귀질환 약이 2-3배 증가하면 엄청난 신약 혁신을 의미하지만 실제는 겨우 수백 종에 그칠 것으로 보고 있다.