“희귀질환 임상시험 제도적 지원해야”

김정록 의원, 임상근거부족으로 치료제 급여 안돼 문제

희귀질환 치료제의 임상적 근거가 부족하다는 이유로 급여대상에 포함되지 않아 이중고를 겪고 있는 환자들을 위해 적절한 대책을 세워야 한다는 주장이 제기됐다.

김정록 의원실은 지난 13일 국회의원회관 2층 제2소회의실에서 ‘희귀난치성질환 지원방안을 위한 토론회’를 개최했다.

이날 토론회에 앞서 김 의원은 “정부는 병마는 물론 비싼 치료·약제비로 경제적 어려움을 겪고 있는 희귀난치성질환자 및 가족들을 위해 희귀난치성질환에 대한 임상시험을 제도적으로 지원해야 한다”고 밝혔다.

김정록 의원실에 따르면 정부의 ‘4대 중증질환 보장성 강화 계획’에 따라, 희귀난치성질환자의 보장성 강화에 대해 많은 논의가 이루어지고 있지만 희귀난치성질환에 대한 치료제가 임상적 근거부족으로 해당질환의 치료제로 인정되지 않거나, 급여대상에 포함되지 않는 등의 이유로 보장성 확대의 한계에 직면한 상태이다.

특정의약품이 허가를 받기 위해서는 해당질환에 대한 임상시험결과를 근거로 허가 여부가 결정되며, 허가 후에도 급여대상으로 인정받기 위해서는 임상적 유효성, 경제성 분석 등을 요한다.

하지만 희귀질환에 대한 대체약제 임상시험은 큰 비용이 요구되고 환자 수가 적어 제약사가 수익성 문제를 이유로 기피하고 있고, 국가적 차원의 희귀질환에 대한 임상실험 관리가 없어 산재된 희귀질환 치료 노하우와 정보의 취합에 어려움을 겪고 있다는 지적이다.

이에 이날 토론회에는 희귀난치성질환 당사자 및 정부·의사·제약사 관계자들이 참석해 해결방안을 찾기 위한 활발한 토론이 이루어졌다.

특히 희귀질환에 효과가 있을 것으로 판단되는 오프라벨 약제 등에 대한 임상시험을 국가가 지원해야 한다는 주장이 있었다.

이를 통해 현재 이루어지는 시험적 처방 및 치료자료 관리를 통해 과학적 근거를 확보하여 희귀질환 치료제로써의 적용 확대 및 궁극적으로 급여적용이 가능하게 해야 한다는 것.

또 현재 비급여로 환자에게 부담되는 약제비 부담을 경감하고, 불필요한 약제 투여를 억제해 희귀난치성질환자 및 가족들의 고통을 덜어줘야 한다는 등 다양한 실질적 정책방안이 논의됐다.