‘이미글루세라제’ 재지정 등 희귀약 변경

식약청, 희귀의약품지정에관한규정 개정·고시

‘이미글루세라제’ 등 7개 성분이 희귀의약품으로 재지정 되는 등 희귀의약품 106개 성분이 지정됐다.
 
식품의약품안전청은 2004년 수입실적이 100만불을 초과한 ‘이미글루세라제’ 등 7성분은 희귀의약품으로 재지정하고, 전문약으로 허가전환된 ‘인플릭시맵’ 등 3개 성분은 항목에서 삭제하는 등 희귀의약품지정에관한규정을 28일 개정·고시했다.
 
식약청에 따르면 재지정된 ‘이미글루세라제’등 7성분의 경우 현재 대체의약품이 없고 희귀의약품 지정 해제시 희귀질환 치료에 차질이 발생할 수 있는데다, 일부 품목은 신약허가 전환절차가 진행중에 있어 이번 개정에서 다시 희귀의약품에 포함됐다.  
 
또한 이번 개정에서 중앙약사심사 자문결과 타당성이 인정된 보센탄(대상질환:폐동맥고혈압), 아지시티딘(대상질환:골수이형성증후군) 등 2개 성분은 희귀의약품에 신규 지정됐다.
 
이번 개정은 식약청장이 1년마다 전년도 수입·생산 실적을 토대로 중앙약사심의위원회 자문을 거쳐 이미 지정된 희귀의약품을 통합 지정하는 희귀의약품지정에관한규정에 따라 이뤄졌다.
 
희귀의약품은 적절한 치료방법과 대체의약품이 개발되지 않고 국내 환자수(유병인구) 20,000명 이하인 질환에 사용되는 연간 총 수입실적이 백만불(10억원)이하인 의약품과 제한적으로 공급되면 환자 치료에 큰 지장을 초래할 우려가 있는 의약품에 대해 지정된다.
 
한편 식약청은 희귀질환자들에 정보 및 치료기회를 제공하기 위해 입법예고 및 규제심사를 생략토록 하는 한편 이번 개정은 고시한 날부터 시행토록 했다. 희귀의약품지정(106개 성분)
 





연번 

성분(일반명) 

대상질환 


1 

프로티렐린 

갑상선 및 뇌하수체의 기능검사 


2 

Tetanus / Diphtheria / Streptococcus / Tuberculin / Proteus / Candida / Trichophyton Ag 

피부표면에 나타나는 감응도(피부반점)의 크기 및 넓이에 따라 파상풍, 디프테리아, 연쇄상구균, 결핵균, 프로테우스균, 백선균 및 칸디다균의 면역성을 평가하고 감수성 있는 균의 양성 및 음성을 감별하여 균의 감염 및 이에 상응하는 증상의 진단을 알수 있다. 


3 

디팔미토일포스파티딜콜린  

신생아호흡곤란증후군의 치료 및 예방 
- 신생아의 호흡곤란증후군 치료 
- 호흡곤란증후군의 발생위험이 있는 체중 1350그람이하의 신생아에 대한 예방 
- 폐미성숙의 징후가 있는 체중 1350그람이상의 신생아에 대한 예방 


4 

활성화된 혈액응고   제9인자 복합체 

출혈 또는 수술예정인 혈액응고 제8인자 억제인자 보유 혈우병환자에 사용 


5 

Anti-D(Rho) 면역글로불린  

모체/혈액수용자와 태아 또는 신생아/혈액공여자의 혈액형이 각각 다음과 같거나 태아 또는 신생아의 Rh인자가 확인되지 않는 경우 또는 확인할 수 없는 경우 모체/혈액수용자의 D(Rho)항원에 대한 감작의 예방 
모체/혈액수용자     혈액 또는 신생아/혈액공여자 
D(Rho)음성          D(Rho)양성 
D(Rho)음성          Do양성 
Do양성              D(Rho)양성 


6 

압식시맙 

경피적 관동맥 혈관확장술 시술중에 고위험군의 환자들의 허혈성 심합병증을 예방하기 위하여 헤파린과 아스피린에 보조적으로 쓰임 


7 

인체흉선세포로 면역시킨 레빗트의 항흉선면역글로부린 

신장, 심장이식 및 재생불량성 빈혈치료 및 골수이식치료시 면역거부억제제 


8 

호스안티휴먼림포싸이트면역글로부린 

신장, 심장이식 및 재생불량성 빈혈치료 및 골수치료시 면역거부억제제 


9 

정제 OKT3 단일클론항체(농축) 

신장이식시 급성동종이식 거부증 


10 

Microfibrillar Collagen  Hemostat 1g 

수술시 지혈 


11 

Microfibrillar Collagen  Hydrochloride         70×35×1mm 

수술시 지혈 


12 

리루졸 

근위축성 축삭 경화증(ALS)을 적응증으로 하며, 리루졸은 환자의 생존기간을 연장시켜 주거나 기관절개를 늦추어 주는 효과가 있다. 


13 

인터페론 베타-1b  

다발성경화증 


14 

암사크린 

성인 급성골수성백혈병과 급성임파구성백혈병의 유도 및 유지요법에 사용한다. 안트라사이클린계 항암제 등과 같은 통상적인 요법으로 효과가 없을 때 다른 화학요법제와 병용 또는 단독으로 사용할 때 유효하다. 


15 

우베니맥스 

성인 급성비임파성백혈병에 대한 완전 관해도입후의 유지강화, 화학요법제와의 병용에 의한 생존기간 연장 
 





연번 

성분(일반명) 

대상질환 


16 

건조흉선 400mg에 해당하는 치무스로부터 얻은 펩타이드 

1차, 2차 백혈구 감소증 치료, 골수독성제치료에 기인한 백혈구 감소증 예방, 항체생성결핍증, 각종감염의 면역자극제, 방사선치료후의 면역기능회복 


17 

신선한 흉선 1.2그람에 해당하는 동결건조된 흉선 200mg 

1차, 2차 백혈구 감소증 치료, 골수독성제치료에 기인한 백혈구 감소증 예방, 항체생성결핍증, 각종감염의 면역자극제, 방사선치료후의 면역기능회복 


18 

엘-아스파라기나제 

급만성 백혈병, 악성 임파종 


19 

클라드리빈 

활동성 모상세포백혈병의 치료 


20 

비스쿰알붐(아종:말리, 프락시니) 추출엑스 

종양의 치료, 종양수술후 재발의 예방, 전암증 병소 조혈기관의 악성질환, 골수기능의 자극 


21 

비스쿰알붐(아종:아비에티스, 쿠에르쿠스) 추출엑스 

종양의 치료, 종양수술후 재발의 예방, 전암증 병소 조혈기관의 악성질환, 골수기능의 자극 


22 

클로드론산디나트륨  사수화물 

1) 고형암(유방암, 전립선암, 갑상선암등)의 골전이나 혈액학적 신생물(다발성골수종)에 의한 골연화 
2) 과도한 골전이로 인한 고칼슘혈증, 골전이가 없는 악성종야에 의한 골파괴로 인한 고칼슘혈증 


23 

테니포사이드 

일반화된 악성임파종(3, 4단계), 호지킨스씨 질환, 세망세포육종, 임파육종, 뇌암(뇌종양), 교아세포종, 성상세포종, 상외세포종, 방광암(특히, 유두종형) 


24 

시조피란 

자궁경부암에 대한 방사선요법의 직접효과의 증강 


25 

디다노신 

다른 항 레트로바이러스 제제와 병용하여 HIV-1 감염환자의 치료 


26 

잘시타빈 

임상적 또는 면역학적 악화가 확인된 진행 HIV 감염(CD4 세포수≤300개/mm3) 성인환자 


27 

리토나비어 

임상학적 또는 면역학적으로 질환의 진행이 확인되어 치료가 필요한 HIV 감염환자 치료를 위한 단독요법 또는 뉴클레오시드 유도체와의 병용요법 


28 

알러젠 추출물 

알레르기성 천식, 다년성 코카다르, 고초열, 알레르기성 피부염 및 알레르기성 질환 치료제 


29 

알러젠 추출물 
(유럽집먼지진드기 :  Dermatophagoides       Pteronyswsinus / 아메리카집먼지진드기 :     Dermatophagoides Farine) 

알레르기성 천식, 다년성 코카다르, 고초열, 알레르기성 피부염 및 알레르기성 질환 치료제 


30 

알러젠 추출물(바이알당 알러젠 종류, 농도 틀림) 

알레르기성 천식, 알레르기성 비염등 알레르기질환의 치료(원인치료) 


31 

알러젠 추출물(바이알당 알러젠 종류, 농도 틀림) 

알레르기성 천식, 알레르기성 비염등 알레르기질환의 치료 
 





연번 

성분(일반명) 

대상질환 


32 

알러젠 추출물 

알레르기성 천식, 다년성 코카다르, 고초열, 알레르기성 피부염 및 알레르기성 질환의 원인적 치료를 위한 피부반응 검사제 


33 

알러젠 추출물 

알레르기 원인물질을 이용 피부반응 검사후 구체적 감작 항원 진단 


34 

알러젠 추출물 

알레르기성 접촉성피부질환의 알러젠 확인 


35 

알러젠추출물 

알레르기성 천식, 알레르기성 비염등 알레르기성 질환의 알레르겐의 확인 


36 

초산란레오타이드 

1) 수술 및/또는 방사선치료 등으로 성장호르몬 분비가 정상화되지 못한 말단비대증 치료 
2) 카르시노이드 종양과 관련하여 일어나는 조홍 및 설사와 같은 임상증상의 치료 
3) 갑상선 항진증이 나타나는 갑상선자극호르몬(TSH)분비 뇌하수체 선종의 치료 : 수술 및/또는 방사선 치료를 위한 전처리 또는 보조치료제로서 병용, 또는 수술 및 방사선 치료가 부적합한 경우 


37 

이미글루세라제 

다음의 적응증 중 한가지 이상의 증상을 나타내는 타입Ⅰ고셔병으로 확실한 진단을 받은 환자의 장기적 효소 치환요법으로 사용한다. 
- 철결핍 이외의 원인으로 인한 빈혈 
- 혈소판 감소 
- 비타민 D결핍 이외의 원인으로 인한 골질환 
- 간비대증 또는 비장비대증 


38 

집먼지진드기 정제추출물 

IgE 매개 알러젠에 대한 특이면역요법-집먼지진드기에 의한 알레르기성 비염, 결막염, 천식의 치료 


39 

인산플루다라빈 

1)골수보유가 충분한 환자로서 B-cell 만성임파구성백혈병의 1차적인 치료나 2차적 치료법 
일차적인 치료법으로 사용시에는 다음과 같은 경우에 한함 
-진전된 질병, 즉 Rai stage Ⅲ/Ⅳ(Binet stage C)환자, Rai stage Ⅰ/Ⅱ(Binet stage A/B)환자의 경우에는 ①골수부전의 악화 ②체중감소, 극도의 피곤함, 야간 발한이나 발열 등과 같은 증상을 나타내는 환자 ③거대 또는 진행성 간비종대 또는 림프절증 환자 ④2개월 동안 말초 혈액 림프구가 50%이상 증가하거나 12개월 이내에 말초혈액림프구가 2배로 증가되는 환자 
2)다른 전통적인 치료법에 실피한 저등급비호치킨림프종(Lg-NHL)의 이차적인 치료법 


40 

카무스틴 이식정 

외과적 절제를 해야하는 재발성 다형성 교모세포중 환자에서 수술시 보조제로 사용 


41 

무수네비라핀, 반수네비라핀 

HIV 감염 치료제 


42 

혈액응고인자 Ⅶa 
(유전자재조합) 

혈액응고인자(FⅧ 또는 FⅨ)에 대한 항체를 가진 혈우병 환자에 사용 


43 

다클리주맙  

신장이식후 거부반응 예방 


44 

알데스류킨 
(재조합인터류킨-2) 

성인(18세 이상)의 전이성 신장세포암 
단, 아래의 3가지 예후인자를 동시에 전부 가진 환자는 제외한다. 
∙환자의 상태가 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 1또는 그 이상인 경우 
∙전이된 부위(폐전이, 골전이, 기타 부위로의 전이로 분류함)가 1군데보다 많은 경우 
∙종양의 최초 진단일과 프로류킨 치료 시작일자 사이의 기간이 24개월 미만인 경우 
 





연번 

성분(일반명) 

대상질환 


45 

혈액응고 8인자항체 우회활성복합체 

출혈 또는 수술 예정인 혈액응고 제8인자 및 제9인자 억제인자 보유 혈우병 환자에 사용 


46 

Oprelvekin(Interleukin-11) 

- 심한 혈소판 감소증의 위험이 높은 비골수성 암환자에 있어서 골수억제성 화학요법에 따른 심한 혈소판 감소증의 예방 및 혈소판 수혈의 대체 
- 고용량 항암화학요법후 혈소판 감소증의 예방 


47 

넬피나비어메실레이트 

항레트로바이러스 치료를 요하는 인체면역결핍바이러스 감염의 치료 


48 

재조합인간상피세포성장인자(외용제) 

당뇨병성 궤양(예측 효능․효과) 


49 

스타부딘 

다른 항레트로바이러스 제제와 병용하여 HIV-1 감염환자의 치료 


50 

펜토산폴리설페이트나트륨 

간질성 방광염 


51 

사람 싸이토메갈로바이러스 면역글로불린 

골수 및 장기이식 전후 사람 싸이토메갈로 바이러스(HCMV) 감염증의 예방 


52 

에노시타빈 

급성백혈병(만성백혈병의 급성전환을 포함) 


53 

에데트산칼슘디소디움 

납중독 


54 

초산소마토렐린 

뇌하수체 기능검사 


55 

초산코르티코렐린 

뇌하수체 기능검사 


56 

Cyanide Antidote Package(아질산나트륨 주사/ 치오황산나트륨주사/아질산아밀 흡입제) 

시아나이드 및 청산의 중독시 사용 


57 

Tetragydrobiopterin 

Atypical hyperphenylalaninemia 


58 

레피루딘 

헤파린 관련 혈소판감소증(Heparin-associated thrombocytopenia(HAT)) 


59 

에파비렌즈 

HIV-1 감염에 대한 항바이러스 병용요법 


60 

사퀴나비르 

항바이러스 요법이 요구되는 성인의 HIV 감염치료 


61 

베카플라민 

당뇨병성 궤양 


62 

인터페론베타-1a 

다발성 경화증 


63 

세트로렐릭스 

체외수정시술시 과배란 유도(Controlled Ovarian Stimulation)에서 미성숙한 난자의 배란방지 
 





연번 

성분(일반명) 

대상질환 


64 

퀴누프리스틴/달포프리스틴 

Vancomycin-resistant Enterococcus faecium에 의한 감염증 


65 

엑스메스탄 

- 항에스트로겐치료에도 질병이 진전된 자연적 또는 인공적으로 폐경이 된 여성의 진행성 유방암 
- 항에스트로겐 및 비스테로이드성 아로마타제 억제제 또는 프로게스틴 치료에도 질병이 진전된 자연적 또는 인공적으로 폐경이 된 여성의 진행성 유방암의 3차 호르몬 요법 


66 

초산데스모프레신 

경증의 A형 혈우병과 제1형 폰빌레브란트 질환 환자의 출혈조절 및 출혈 예방 


67 

헤 민 

급성 포르필린증 발작의 회복 및 통증, 고혈압, 빈맥, 비정상적인 정신상태, 경증에서 진행성의 신경학적 징후의 조절 


68 

IgM 고함유 사람면역글로불린 

면역기능저하 환자의 중증세균감염증에 항생제와 병용투여, 저 면역글로불린증 환자에서 면역글로불린 대체요법 


69 

헤마토포르피린유도체 

수술 등의 다른 근본적인 치료가 불가능하고, 내시경 등으로 병소 전체의 관찰이 가능하며 레이저 조사가 가능한 폐쇄성식도암, 폐쇄성폐암, 폐쇄성하인두암, 피부기저세포암 


70 

단트롤렌나트륨주 

악성고열증, 악성증후군 


71 

5-하이드록시트립토판 

BH4가 결핍된 비정형성 페닐케톤뇨증 


72 

아바카비어 

다른 항레트로바이러스제와의 병용으로 HIV의 감염치료 


73 

로피나비어, 리토나비어 

HIV감염치료 


74 

인도메타신나트륨 주 

미숙아의 대동맥관 개존증 


75 

겜투주맵오조가마이신 

고식적 화학요법제에 불응성인 재발성 CD33 양성의 급성 골수성 백혈병 


76 

메실산이매티닙 

필라델피아염색체 양성인 만성기, 가속기, 급성기의 만성골수성백혈병. 
c-Kit를 발현하는 절제불가능 또는 전이성 악성 위장관기저종양. 


77 

글라티라머아세테이트 

다발성 경화증 


78 

티르트로핀알파 

갑상선암의 재발 가능성 및 전이 여부 진단을 위한 갑상선글로불린테스트 또는 전신 스캐닝 시, 단시간내 갑상선자극호르몬의 적정 혈중 농도 유지를 위해 사용 


79 

혈액응고인자Ⅸ(유전자재조합) 

혈우병B(선천성Ⅸ인자 결핍증 또는 크리스마스병)환자에 있어서 외과적 수술을 포함한 출혈의 예방 및 치료 


80 

이뮤노시아닌 

경요도 절제 후 기존 치료약물로부터 실패한 경우의 방광암 재발방지 


81 

라스부리카제 

화학요법중인 악성종양 환자에서의 고뇨산혈증 


82 

Anti D(Rho) 면역글로불린 

중증의 특발성 혈소판 감소성 자반증(다만, 코르티코스테로이드, 정맥용 감마글로불린으로의 치료에 실패한 경우에 한함) 


83 

아갈시다제 베타 

파브리병으로 진단받은 환자에 대한 장기간 효소 대체요법 


84 

슈도모나스 에이루지노사 세균 정제 세포벽단백질 

중증 화상환자 


85 

간시클로버 

후천성면역결핍증환자를 포함한 면역장해환자 및 장기이식환자의 CMV(싸이토메갈로바이러스) 감염질환의 예방 및 치료 
 





연번 

성분(일반명) 

대상질환 


86 

팔리비주맙 

기관지폐이형성증(bronchopulmonary dysplasia)이 있는 유아 또는 재태기간 35주이하의 미숙아의 RSV(Respiratory Syncytial Virus)에 의한 심각한 하기도 감염의 예방 


87 

아타자나비어 

다른 항 레트로바이러스제와 병용하여 HIV-1 감염치료 


88 

엔푸버타이드 

레트로바이러스 치료에도 불구하고 HIV복제가 나타나는 HIV감염환자 치료 


89 

발간시클로버 

1) AIDS환자의 CMV 망막염 
2) 장기이식환자의 CMV 질환의 예방 


90 

라로니다제 

뮤코다당체침착증Ⅰ(MPSⅠ)형태의 헐러(Hurler) 및 헐러-쉬에(Hurler-Scheie)환자와 중등도 이상의 증상을 가진 쉬에환자 


91 

보르테조밉 

2가지 이상의 치료를 실시한 후에도 질병이 진행되고 있는 다발성 골수종 


92 

사람혈액응고제8인자(폰빌레브란트 인자로서 125IU이상, 250IU이상, 500IU이상) 

폰빌레브란트 질병 환자의 치료 


93 

페그비소만트 

-수술 과/혹은 방사선요법 과/혹은 다른 내과적 치료에 적절한 반응을 보이지 않는 환자 또는 이러한 치료가 적합하지 않은 말단비대증환자의 치료에 사용 
-치료의 목표는 혈청 IGF-I수치를 정상화시키는 것이다 


94 

에팔리주맙 

전신요법이나 광선요법을 실시해야 하는 성인(18세 이상)의 중증 판상 건선 


95 

일로프로스트 

-중등도 또는 중증의 일차성 폐고혈압 
-결합조직질환이나 약물로 인한 중등도 또는 중증의 이차성 폐고혈압 
-만성적인 폐혈전색전증으로 인해 수술이 불가능한 중등도 또는 중증의 이차성 폐고혈압 


96 

베바시주맙 

수술이 불가능한 전이성 대장암의 1차요법제로 5-FU를  
기본으로 하는 화학요법제와 병용투여 


97 

시베레스타트나트륨수화물 

전신성 염증반응 증후군에 수반하는 급성폐손상의 개선 


98 

[90Y]이브리투모맙튜세탄 

리툭시맙에 효과가 없거나 재발한 CD20+ 여포형 B 세포 비호지킨 림프종(NHL) 


99 

세툭시맙 

EGFR-양성 전이성 직결장암 환자중 다음 경우에 있어 Irinotecan과의 병용요법 
1) 1차 화학요법에 실패하고 Irinotecan을 투여하였으나 이에 반응을  
 보이지 않는 경우 
2) 1차 화학요법으로 Irinotecan을 투여한 후 이에 반응을 보이지 않는 경우 


100 

페닐부틸산나트륨 

다음의 효소결핍을 수반하는 신생아형 또는 고암모니아성 뇌증의 병력이 있는 후발효소결핍(생후 1개월 이후 나타나는 부분효소결핍) 요소회로이상증 환자의 치료를 위한 보조요법 
Carbamylphosphate synthetase (CPS), 
Ornithine transcarbamylase (OTC),  
Argininosuccinic acid synthetase (AS) 
 





연번 

성분명 

대상질환 


101 

디아족사이드 

다음 상황과 관련된 고인슐린혈증으로 인한 저혈당증의 치료 
1) 성인-수술이 불가능한 췌도세포선종, 췌도세포암종 
  또는 췌장외악성종양 
2) 유아 및 소아 - 류신 감수성, 췌도세포과형성증,  
  랑게르한스섬모세포증, 췌도세포선종 또는 췌도세포선종증 


102 

알렘투주맙 

알킬화제 치료를 받은 경험이 있고, 인산플루다라빈 치료를 받은 후 6개월미만의 짧은 관해만을 보였거나 완전관해 또는 부분관해를 보이는 데 실패한 만성임파구성백혈병 환자의 치료 


103 

탈리도마이드 

1. 표준 요법에 실패한 다발성골수종의 치료 
2. 중등도-중증 나성결절홍반(ENL)의 피부 병변의 급성 치료. 탈리도마이드는 중등도-중증 신경염이 있는 ENL치료의 단일요법제로는 사용하지 않는다. 
  탈리도마이드는 또한 ENL재발시의 피부병변의 예방 및 억제를 위한 유지요법제로 사용한다. 


104 

염산트리엔틴 

윌슨병(Wilson's disease) 


105 

아지시티딘 

골수이형성 증후군의 치료 


106 

보센탄 

1. 원발성 폐동맥고혈압  
2. 전신성경화증으로 인한 이차성폐동맥고혈압 
 
 
류장훈 기자([e-mail])
2005-12-29