한독, 세계 최초 경구용 파브리병 치료제 ‘갈라폴드’ 국내 출시

"환자의 어려움 덜고, 복약순응도 높이는 데 도움 될 것”

한독(대표이사 김영진, 조정열)은 세계 최초 경구용 파브리병 치료제 ‘갈라폴드(Galafold, 주성분: 미갈라스타트 123mg)’를 국내 출시했다고 2일 밝혔다.

갈라폴드 출시로 기존 주사제만 있던 국내 파브리병 시장에 새로운 치료 옵션이 등장했다. 

갈라폴드는 미국 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)가 개발했다. 2018년 10월 미국 FDA로부터 승인 받았으며, 순응변이(Amenable Mutation)를 가진 16세 이상 파브리병 확진자에 사용 가능한 세계 최초이자 유일한 경구용  치료제다. 파브리병 환자에서 결핍된 알파 갈락토시다제 A 효소와 결합해, 효소의 활성을 복원하고 축적된 당지질을 분해한다. 1캡슐을 2일 1회 매번 같은 시간에 복용하도록 고안됐다.  

‘갈라폴드’는 다양한 임상시험을 통해 파브리병 치료 효과와 안전성이 확인됐다. 3상 임상인 FACET 연구에는 파브리병 환자 67명이 참여했다. 이들을 6개월간 추적관찰한 결과, 갈라폴드 복용군은 신장 모세 혈관 내 당지질 수치가 유의적으로 감소한 것으로 확인됐다. 또, 좌심실 비대 동반 그룹을 분석한 결과, 48개월 시점 4명의 환자에서 좌심실비대지수(LVMi)가 평균 33.1g/m2 줄어들었다.

이 밖에도 ATTRACT 연구(3상)에서는 갈라폴드가 효소대체요법(기존치료법)과 동등한 효과를 보인 것으로 조사됐다. 

현재 갈라포드는 미국과 유럽연합, 호주, 캐나다, 스위스, 이스라엘, 일본에서 출시됐다. 국내에서는 긴급도입이 필요한 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 2017년 말 식품의약품안전처의 허가를 받았다. 건강보험 급여는 올해 3월 1일부터 적용됐다.

한독 김영진 회장은 “갈라폴드는 파브리병 치료분야에서 19년 만에 탄생한 혁신 신약”이라며 “기존 2주에 한 번 병원에 방문해 주사제를 맞아야 했던 파브리병 환자의 어려움을 덜고, 복약순응도를 높이는 데 도움이 될 것”이라고 말했다.

파브리병은 알파 갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A)라는 효소의 결핍으로 발생하는 희귀질환이다. 국내 환자 수는 150명으로 추산된다.  해당질환은 심혈관질환, 뇌졸중, 신부전 등의 심각한 합병증을 발현하고 심하면 조기 사망을 초래한다.