의약품 사후평가 “강력 추진 필요한 시기”

이대호 교수, 허가·급여 과정 불확실성·한계 극복 방안

현재의 의약품 허가와 급여 결정의 불확실성과 한계를 극복하기 위해 시판 후 임상연구 또는 실제임상자료·근거를 이용한 사후평가를 보다 강력히 추진해야 한다는 주장이 제기됐다.

아산병원 종양내과 이대호 교수는 건강보험심사평가원이 최근 발간한 ‘HIRA 정책동향 13권 4호’에 이 같은 내용의 ‘의약품 사후평가의 필요성과 향후 과제’ 글을 기고했다.

이 교수는 현재의 의약품 허가가 엄격하게 선별된 대상자가 포함된 한두 개 핵심 임상시험에서 얻어진 효능을 바탕으로 결정되기 때문에 허가결정과정에서 이미 한계점을 가질 수 밖에 없다고 지적했다.

그는 “이러한 한계를 극복하는 방법으로 허가이후 추가 임상시험을 요구할 수 있다. 시판후 임상연구는 새로 허가된 신약 또는 생물의 약품에 대해 장기 의약품효과, 반응기간, 하위군 효능 등을 수집함으로써 추가 임상근거를 창출할 수 있다”며 “다만 장기 효과나 부작용 또는 특정 하위군에서 효능과 부작용을 확인할 수 있는 시판후 임상연구에 대한 규정을 강화할 필요 가 있으며, 허가당국의 보다 적극적 역할과 개입도 필요하다”고 주문했다.

또한 임상현장에서 의약품 효과와 안전성 자료, 즉 실제임상자료(Real World Data, RWD)를 수집하고 이를 통해 실제임상근거(Real World Evidence, RWE)를 창출하는 것도 기존 허가과정이 가지고 있는 한계를 보완할 수 있다고 강조했다.

이 교수는 “물론 RWD 정의와 범위는 매우 넓어서 모든 RWD를 수집하는 것은 불가능하다. 허가과정에서 놓친 또는 보완할 수 있는 RWD 항목을 사전 선정하고, 수집하는 것이 시간이나 비용측면에서 보다 효율적이며 현실적일 것”이라며 “해당 RWD 수집은 허가당국이 일정부분 권한과 책임을 가지고 수행할 필요가 있다”고 언급했다.

그는 의약품의 실제 가치와 근거창출을 위해서도 RWD 수집과 분석을 통한 보완이 필요하다는 생각이다.

또한 이 교수는 의약품 보험급여에서의 사후평가도 당국이 강력히 추진해야 한다는 의견이다.

이 교수는 “비록 효능이 있음이 확인됐더라도 급여결정은 함부로 할 수 없고 이를 보완할 수 있는 자료와 근거가 필요하다”면서도 “반대로 특성을 모두 반영하고 충분한 근거자료가 수집될 때까지 급여를 늦춘다면, 많은 환자들이 적절한 치료기회를 놓칠 수 있다. 급여결정도 어느 정도 불확실성 위에서 이뤄져야 하는 것”이라고 밝혔다.

하지만 급여 이전 RWD를 수집하거나 임상시험 또는 문헌근거를 바탕으로 적절한 임상 근거를 창출하는 것은 쉽지 않다. 새로운 약제이며 비용이나 접근성 등의 제한으로 아직 충분히 널리 쓰이지 않았기 때문이다.

이 교수는 “빠른 의학기술발전은 효과가 매우 기대되는 다양한 의약품 개발을 가능하게 하지만, 가치가 불확실한 상태에서 급여결정을 해야 할 경우가 점점 더 늘어나고 있는 것으로도 볼 수 있다”며 “만약 불확실한 상황에서 보험급여가 승인됐거나 승인되지 못했다면 사후에라도 불확실성을 줄일 수 있는 추가자료 수집을 통해 보험급여 적절성에 대한 재평가가 이뤄져야 하며, 이를 통해 급여범위를 조정하거나 심지어는 급여여부 자체를 재판단해야 한다”고 강조했다.

또한 “만약 급여후 평가가 늦어진다면 가치에 비해 높은 비용이 이미 지불된 후일 수도 있다”며 “급여 등재 후 평가는 지불자 또는 보험자, 우리나라는 국민건강보험공단과 건강보험심사평가원이 보다 강력한 권한과 책임을 가지고 진행할 필요가 있다”고 주문했다.

끝으로 이 교수는 “사후평가를 위한 RWD수집과 분석은 중요한 불확실성을 줄이거나 없앨 수 있는 주요항목에 초점을 맞추고, 사용하기 적합하도록 수집이 이뤄져야 하며, 수집된 자료로부터 적절한 과학적 근거를 제공될 수 있도록 사전 설계가 이뤄져야 한다”고 당부했다.