희귀병 헌터증후군 약물 에라프레이스 허가

FDA, 헌터증후군 유일한 첫 약물

FDA는 헌터 증후군치료에 사람의 효소 대체 요법제 셔(Shire)회사의 에라프레이스 (Elaprase)에 대해 시판 허가했다.
 
에라프레이스(idursulfase)는 희귀 질환이면서 생명에 위독한 유전병이며 다당 류 혈증 II (mucopolysaccharidosis II)으로 알려진 헌터 증후군(Hunter syndrome) 환자 치료에 유일하고도 최초 약물로 허가했다.
 
53주간 실시한 제II/III상 임상 실험에서 에라프레이스는 헌터 증후군 환자에게 임상적으로 매우 중요한 효과를 제공하였음을 제시했다. 효과의 판정점은 두 가지 임상 측정 기본에서 변화의 구성 분석에 의해서 판단했다. 즉, 6분간의 도보 시험과 예상 주입 생명력 비율이 측정 지표이었다.
치료 1년 후 이 약물 투여 환자들은 맹약에 비하여 6분간 35미터 거리의 도보에 평균적인 증가를 나타내었다. 이 약물은 미국에서 앞으로 30일 이내에 시판 예정이며 유럽 의학청(EMEA)에도 시판 허가 신청(MAA)를 제출하여 금년 말이면 EMEA의 심사가 완료될 것으로 기대했다.
 
노스캐로라이나 대학의 뮌저(Joseph Muenzer) 박사는 “에라플이스 시판 허가로 의사들이 단순 증세완화 치료 이상의 효과를 기대하는 환자에게 활동할 수 있게 되었고 이제 헌터 증후군이 치료 가능한 질병이 된 것이다.
지금까지 이 질병의 내재하는 원인을 조절할 선택 약물이 없었다” 고 평가했다. (Pharmaceutical Business Review)
      
 김윤영기자([e-mail])