파로스아이바이오, AACR 2025서 항암신약 후보 전임상 결과 공개

“PHI-501, 기존 폐암 치료제 내성 가진 암세포 증식 강력 억제 확인”

파로스아이바이오(대표 윤정혁)가 기존의 폐암 치료제에 내성을 가진 암세포 증식을 강력히 억제하는 난치성 폐암 신약 후보물질 전임상 결과를 공개해 주목된다.

파로스아이바이오는 29일(현지시간) 미국암연구학회(American Association of Cancer Research, AACR 2025)에서 글로벌 혁신 항암 신약 ‘PHI-501’의 난치성 폐암 항암 효능에 대한 이 같은 내용의 전임상 연구결과를 발표했다고 30일 밝혔다.

이번 연구결과 발표에서 파로스아이바이오는 PHI-501이 기존 치료에 반응하지 않거나 내성이 생긴 KRAS 변이 폐암 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 가능성을 제시함으로써 앞으로 진행할 임상시험 결과에 대한 기대감을 한층 높였다.

난치성 폐암은 기존 치료제에 반응이 적거나 재발·전이 위험이 높은 중증 암질환으로, 글로벌 제약사 및 국내 바이오 기업의 신약개발 경쟁이 활발하게 이뤄지고 있다. 폐암은 전 세계적으로 환자 수가 많고 사망률이 가장 높은 암질환으로, 항암제 시장에서 가장 큰 비중을 차지하고 있다. 시장조사기관 이밸류에이트파마(Evaluate Pharma)에 따르면 2023년 기준 글로벌 폐암 치료제 시장 규모는 전체 항암제 시장의 약 18%인 348억달러(약 51조원)로 추산됐다.

이번에 공개된 연구결과에 따르면 암세포의 성장을 유도하는 pan-RAF/DDR 이중저해제인 PHI-501은 두 표적 모두에게 강력한 항암 활성을 나타냈다. 특히 BRAF V600E 변이 또는 DDR1 단백질이 과발현된 세포에서는 10nM 이하 IC50 수준인 아주 낮은 농도에서도 암세포 증식을 효과적으로 억제하는 것으로 확인됐다.

또한 PHI-501은 기존 승인 치료제인 루마크라스(성분명: 소토라십, sotorasib)에 내성을 보이는 난치성 폐암에서 뛰어난 항암 효과를 보였다. 루마크라스는 KRAS G12C 변이 폐암 환자에게 사용되지만 치료 과정에서 내성이 발생해 효능이 감소하는 한계가 있다. 그러나 PHI-501은 BRAF V600E 돌연변이, CCDC6-RET 융합, KRAS Y95D/N·H95Q/B/D·R68S 변이 등 다양한 내성 모델에서도 암세포 증식을 강력히 억제해 기존 치료제의 한계를 극복할 가능성을 제시해 글로벌 제약바이오 기업들로부터 높은 관심을 받았다.

아울러 실제 KRAS 변이 비소세포폐암 동물 모델을 이용한 실험에서 PHI-501을 경구 투여했을 때 76%에 달하는 종양 성장 억제율(TGI)을 보여 기존 치료제보다 우수한 항암 효능이 확인됐다.

PHI-501은 파로스아이바이오가 자체 AI 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’를 활용해 개발한 난치성 고형암 치료제로, 글로벌 항암제 시장에서 유의미한 대안으로 기대를 모으고 있다. 이 치료제는 난치성 폐암을 비롯해 악성 흑색종, 난치성 대장암 등 다양한 난치성 고형암으로 적응증을 확장하고 있다. 

전임상 연구에서는 기존 치료 옵션이 제한적인 악성 흑색종과 난치성 대장암에서도 우수한 치료 효과를 나타냈다. 특히 BRAF, KRAS, NRAS 돌연변이를 가진 고형암에서 뛰어난 치료 효능이 확인되기도 했다. 의약품 시장조사기관 클래리베이트(Clarivate)는 악성 흑색종과 대장암 치료제 시장 규모가 2031년 각각 30조원, 40조원에 이를 것으로 전망하고 있어 PHI-501의 신약 잠재력에 시장과 환자들의 관심이 높아지고 있다.

파로스아이바이오는 PHI-501의 우수한 항암 효과를 토대로 임상 1상 시험에 속도를 내고 있다. 지난달 식약처에 임상 1상 IND(임상시험계획)를 제출한 이후 국내 대표 임상시험수탁(CRO) 기업 씨엔알리서치와 임상시험 위탁계약 체결, 이어 글로벌 유전체 분석기업 마크로젠과 정밀의료 혁신을 위한 동반진단(CDx) 개발 업무협약(MOU)을 맺는 등 ‘PHI-501’ 1상 시험 정확도를 높이는데 전사적인 역량을 쏟고 있다.

한혜정 파로스아이바이오 미국 법인 대표는 “이번 발표로 난치성 폐암 환자의 암세포 증식을 강력하게 억제하는 PHI-501의 치료 효과에 대한 글로벌 관심이 크게 높아졌다“며 “앞으로 PHI-501 신속한 임상 추진과 해외 시장 진출 박차를 통해 난치성 폐암 치료 분야의 미충족 수요를 해결할 혁신 신약이 빠르게 개발되도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.

한편, 파로스아이바이오는 2023년 7월 상장한 인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업으로 AI 기술을 활용한 혁신 신약개발에 주력하며 글로벌 시장 진출을 위한 다양한 기회를 모색 중이다. 대표 파이프라인인 PHI-101과 PHI-501은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정(ODD) 받은 바 있다. 이 중 PHI-101은 생명을 위협하는 중대한 질환이 있는 환자를 치료하기 위해 서울대학교병원, 서울성모병원, 서울아산병원이 신청해 식약처로부터 치료목적 사용승인을 여러 차례 받은 바 있다. 또한, PHI-101은 지난해 식약처로부터 국내 제53번째 개발단계 희귀의약품으로도 지정받은 바 있다.