파로스아이바이오, PHI-101 글로벌 임상 1상 결과보고서 확보

평가 가능한 환자 50% 종합완전관해 달성 및 객관적 반응률 67% 기록

파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 차세대 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 PHI-101의 글로벌 임상 1상 최종결과보고서(CSR, Clinical Study Report)를 수령했다고 1일 밝혔다. 

이번 CSR 확보를 통해 기술이전(L/O)을 위한 주요 데이터를 공식적으로 확보한 만큼, 글로벌 제약사와의 파트너십 및 라이선싱 협상이 본격화될 것으로 기대된다.

최종 결과 보고서에 따르면, PHI-101은 기존 승인 치료제에 내성이 생겨 불응하거나 재발한 AML 환자들에게 안전성과 내약성 및 치료 효능을 보이는 것으로 확인됐다. 5개 용량으로 진행된 이번 임상에서 PHI-101은 최고 용량까지 용량제한독성이 발생하지 않아 우수한 내약성을 확인했으며, 약물 및 용량과 연관된 활력징후의 변화나 심각한 심장독성은 발견되지 않았다.

파로스아이바이오는 이러한 성과를 바탕으로 PHI-101의 글로벌 임상 2상을 본격 추진해 혁신 항암제로서의 잠재력을 빠르게 입증하고 조기 상용화의 기반을 탄탄히 구축한다는 계획이다.

이번 임상시험은 AI신약개발 플랫폼을 통해 도출한 물질이 임상에 진입한 국내최초 사례다. △서울대학교병원 △서울아산병원 △삼성서울병원 △부산대병원 △가톨릭대학교 서울성모병원 △호주 ICON Cancer Center 등 다수 국내외 대형병원들과 함께 재발·불응성 AML 환자 총 30명을 대상으로 진행됐다.

특히, FLT3 저해제를 포함해 기존에 여러 차례 치료를 받아 중증도가 높은 고난이도의 환자가 다수 참여했음에도 임상 1b상의 평가 가능한 환자의 50%가 종합완전관해(Composite Complete Response)를 보였다. 종합완전관해란 완전 관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS, Morphologic Leukemia-Free State)를 포함한 수치다. 또한, 종양 크기가 줄거나 사라지는 객관적 반응률(ORR, Overall Response Rate)은 67%를 기록했다.

PHI-101은 파로스아이바이오가 자체 개발한 AI 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(ChemiverseⓇ)’를 통해 도출한 혁신 항암 신약 후보로, FLT3 단백질의 다양한 저항성 돌연변이를 표적으로 하는 차세대 AML 치료제다. 2019년 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정(ODD) 및 지난해 식약처로부터 국내 제53번째 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 올해 6월에는 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 완료했다.

윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “이번 임상 1상 결과를 통해 PHI-101이 글로벌 혁신 항암제로서 지닌 높은 잠재력과 가능성을 다시 한번 확인할 수 있었으며, 파로스아이바이오의 AI 기반 신약개발 경쟁력 역시 입증하는 중요한 성과를 거뒀다”라며 “글로벌 기술이전과 함께 임상 2상을 신속히 추진해 급성 골수성 백혈병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 빠른 시일 내 제공할 수 있도록 총력을 다할 것”이라고 설명했다.