암젠 혈소판 감소증 치료약 FDA자문위서 허가 권장

FDA 자문위원회는 암젠사의 새로운 만성면역 자반성 혈소판 감소 증 (ITP) 치료제 엔프레이트(Nplate: 성분 romiplostin)에 대해 위험성 대비 장점이 더 큰 것으로 판정, 허가를 권장하기로 만장 일치 합의했다. 엔프레이트는 암젠사의 임시 상표로 최종 결정은 논의 중에 있다.

암젠사는 이 약물을 비장 수술제거 전 코티코이드나 면역 글로브린에 반응하지 않는 성인환자 만성 ITP 치료를 위해 개발했다. 적응증은 비장 제거 후 충분한 반응이 없는 환자에게 해당된다. ITP는 혈소판이 모자라 발생하는 혈액 응고 질환이다. 이번 요청한 적응증은 희귀 질환이지만, 미국 내 만성 ITP 환자수는 약 60,000명으로 추산되고 있다.

FDA는 이 약물의 안전성에 대해 한정된 임상 자료에 우려를 표하고 있다. 즉, 골수에 양성 및 악성 레티큐린(reticulin) 섬유증 등의 부작용이 포함되어 있기 때문. 기타 위험 요인으로 치료 중단 후 재발하는 혈액 응고, 면역성 및 혈소판 감소증을 등을 들고 있다. 이 약물은 어떤 척추발육부전 환자의 말초 혈액에 발아세포의 비율을 증가시킬 우려가 있다는 것.

자문위원회는 이 약물을 만성 ITP 환자에게만 한정하여 사용토록 하고 환자 등록 프로그램 을 통해 시판토록 동의했다. 그러나 위원회는 이 약물 사용 시 의사들에게 정기적인 골수 조직검사를 하도록 권장할 경우 이 약물의 접근을 제한시킬 것으로 우려하고 있다. 따라서 위원회는 의사들이 이 약물을 사용하기 전 환자의 혈소판 수에 대한 기준을 설정토록 FDA에 주의를 요하고 있다.