FDA, 여포성 임파종약 Pralatrexate 희귀약 지정

DNA 핵산 형성에 관여하는 염산효소 차단신약

미국 바이오텍 회사 알로스(Allos Therapeutics Inc.)사는 FDA가 여포성 임파종 치료제로 항 엽산제 Pralatrexate(PDX)를 희귀 약으로 지정 허가받았다고 발표했다. FDA는 이전에 Pralatrexate에 대해 T-세포 임파종 및 거대 B-세포 임파종 환자 치료에 허가한 바 있다.

희귀약법에 의하면 FDA로부터 희귀약으로 지정 받으면 그 분야 치료에서 독점권을 부여받아 지정 받은 날부터 7년 간 시판 독점할 수 있다. 이외에도 기타 각종 혜택이 주어진다.

Pralatrexate는 dihydrofolate 환원효소(DHFR) 즉, DNA 핵산 형성에 관여하는 엽산 효소를 차단하는 신약으로 환원 엽산 매개(RFC-1)을 통해 종양세포에 효율적으로 운반되게 설계된 약물로 세포 내에 약물이 머물 수 있도록 고안한 것이다.

각종 종양에서 임상 및 전 임상 자료에서 Pralatrexate는 Methotrexate와 기타 관련 DHFR 차단제와 비교해 더 안전하고 효과를 나타낸다고 회사측은 설명하고 있다. 단일 및 다른 치료제와 병용도 가능하다.