화이자, EMA에 가우처질환 치료제 허가 신청

프로탈릭스사와 제휴, 희귀의약품으로 지정될 가능 높아

미국 화이자는 이스라엘 프로탈릭스 바이오테라퓨틱스(Protalix BioTherapeutics)와 공동으로 유럽의약청(EMA)에 가우처(Gaucher) 질환 치료제 알파 타리그루세라제(taliglucerase alfa)에 대한 시판 허가 신청을 제출했다.

화이자는 작년 11월에 프로탈릭스 사로부터 식물세포 발현 형태의 그루코세레브로시데이스(glucocerebrosidase) 효소인 타리그루세라제를 의약용으로 개발하여 EMA에 시판 허가 신청한 것이다. 알파 타리그루세라제는 지난 3월 EC에서 희귀약으로 지정받았었다.

시판 허가되면 양사의 합의에 따라 화이자는 전 세계 시장 판매권을 프로탈릭스는 이스라엘 시장 판매권을 각각 행사하기로 했다.

알파 타리그루세라제는 현재 미국과 유럽 연합국가에서 자선용으로 가우쳐 질환 환자들에게 공급되고 있다. 이는 작년 가우쳐질환 표준 치료제인 겐자임(Genzyme)사의 세레자임(Cerezymee: imiglucerase)이 회사 임시 폐쇄 조치로 생산되지 못해 전 세계에 공급이 중단되어 알파 타리그루세라제가 대체하고 있다.

가우쳐 질환이란 유전적 희귀질환으로 몸 안 세포와 기관에 지방질이 축적하여 발생하는 질환으로 glucocerebrosidase(일명 acid beta-glucosidase)라는 효소의 유전적 결핍으로 발생한다.

이 효소가 부족하면 glucocerebroside가 특히 백혈구에 축적하며 증세로는 비장, 간 비대증 및 간기능 부전, 골격질환 및 병변으로 통증과 심한 신경 복합증세를 호소한다. 임파절 부종, 복부 이완, 빈혈, 혈소판 부족 눈 흰자위에 황색 지방 축적이 나타나며 감염에 쉽게 걸린다.

알파 타리그루세라제가 허가되면 세레자임과 지난 8월에 유럽에서 시판 허가된 숴(Shire) 사의 브프리브(Vpriv: velaglucerase alfa)와 경쟁할 것으로 보인다.

시장은 매우 수익성이 좋은 것으로 알려졌다. 브프리브 3/4분기 매출이 5000만 달러이고 세레자임 매출도 2배 많은 약 1억 7980만 달러로 보고되고 있다.