노보놀디스크, 희귀 출혈 치료제 FDA 허가 신청

유전공학적으로 XIII 인자 물질 제조해 안전성 장점

덴마크 노보놀디스크사는 미국 FDA에 희귀성 출혈질환 치료제로 유전공학적 재조합 XIII 인자 물질 rFXIII 인자에 대한 시판 허가를 신청했다.

생물의약품 허가 신청 형식으로 FDA에 접수한 rFXIII는 선천성 XIII 인자 결핍환자에게 투여한다. 선천성 XIII 인자 결핍질환은 출혈이 멈추지 않는 선천성 질환으로 현재는 사람 혈청에서 추출한 XIII 인자 물질로 치료한다.

따라서 인간 혈청에서 추출한 천연 XIII 인자 물질에는 간혹 오염물질이 혼재할 수 있으나, 재조합 XIII 인자 물질은 유전 공학적으로 제조되어 이러한 혈액에서 연유하는 위험성을 차단시킬 수 있다는 것.

XIII 인자 결핍환자는 전 세계적으로 600명 정도로 추산하고 있다. 따라서 이 새로운 재조합 XIII 인자 치료개발로 혈액에서 추출, 생산할 필요 없이 유전공학적으로 생산, 사용할 수 있는 중요한 연구결과라고 평가하고 있다.

FDA 허가 신청은 회사 측에서 41명의 환자를 대상으로 1년간 rFXIII 투여한 제3상 임상에서 월 1회 대체요법으로 설계한 임상연구 결과에 근거한 것이다. 금년 2/4분기에 유럽의약청에도 시판 허가 신청을 접수할 예정으로 있다.