심평원, 특정 약제 '사전승인제도' 처음 도입

발작성야간혈색소뇨증 치료 ‘솔리리스주’ 8월 등재

심사평가원은 발작성야간혈색소뇨증(PNH)환자 치료약제인 ‘솔리리스주’에 대해 사전승인제도를 처음으로 도입했다.

건강보험심사평가원(원장 강윤구)은 희귀난치성질환인 발작성야간혈색소뇨증(PNH)환자 치료약제인 ‘솔리리스주’가 60일간의 행정예고 기간을 거쳐 8월1일자로 등재 예정이라고 31일 밝혔다.

솔리리스주 환자 1인당 연간 약값은 약 5억4천만원으로(등재 시 약값 및 투약량에 따라 금액은 변경 가능) 조혈모세포이식을 실시하는 요양기관에서만 사전승인 신청이 가능하다.

투여 대상은 유세포분석으로 측정한 PNH 과립구 클론 크기가 10% 이상이고 LDH(lactate dehydrogenase)가 정상 상한치의 최소 1.5배 이상이며 지난 12개월 동안 최소 4 units의 적혈구 수혈을 받은 18세 이상의 PNH환자로서 ▲혈전증: 치료적 항응고제 요법이 필요했던 혈전 또는 색전증 과거력 ▲폐 부전: 정상적인 활동의 제한을 초래하는 흉통 그리고/또는 숨가쁨(New York Heart Association Class III) 그리고/또는 폐동맥고혈압 확진 ▲신부전: 신부전 병력(eGFR≦60mL/min/1.73m2) ▲평활근 연축: 입원 그리고/또는 마약성 진통제가 필요한 중증의 재발성 통증 에피소드 중 최소 한가지 이상 만족하는 환자에게 급여된다.

반면 ▲과립구 클론(granulocyte clone) 크기가 10% 미만인 환자 ▲재생불량성 빈혈이며 다음 중 두가지 이상을 만족하는 경우(▶호중구수 0.5☓109/L 미만 ▶혈소판수 20☓109/L 미만 ▶망상적혈구 2.5☓109/L 미만 ▶중증의 골수 저세포성) ▲다른 생명을 위협하는 질환(급성 골수성 백혈병 또는 고위험성 골수형성이상 증후군 등)을 동반하고 있어서 장기적인 예후에 치료로 인한 효과를 기대할 수 없는 환자 ▲치료에 대한 반응을 저하시킬 것으로 예측되는 다른 의학적 상태의 존재 환자에게는 eculizumab 사용이 제한된다.

솔리리스주사의 건강보험급여 세부인정기준 및 방법(안)은 동 약제가 반드시 필요한 환자에 대한 기준을 명확하게 제시하고, 약제사용 대상에 대한 사전 심의를 통해 약제사용을 승인함으로써 약제의 남용을 방지하기 위해 마련됐다.

이와 관련 심사평가원은 ‘솔리리스주사의 사전 승인에 관한 방법 및 절차’에 대해 ‘「건강보험심사평가원 공고 제2012-86호」를 관련단체 등에 공고할 예정이다.

공고(안)에는 솔리리스주사의 사전승인 신청 요양기관의 자격을 조혈모세포이식을 실시하는 요양기관으로 국한하고 있으며, 사전 신청의 방법 및 절차, 보험급여 대상 환자의 사전 심의를 위해 임상 전문가로 구성된 솔리리스주사전심의위원회를 두는 내용 등으로 구성되어 있다.

또 실시기관이 솔리리스주에 대한 요양급여비용을 청구하고자 하는 경우에는 다른 요양급여비용명세서와 구분해 제출토록 했다.