급성 백혈병 치료제 '베스폰사', 건강보험 적용

성인 급성 림프모구성 백혈병 관해유도요법 및 관해공고요법 2차 또는 3차시 급여 인정

한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 성인 급성 림프모구성 백혈병 치료제 베스폰사주(성분명: 이노투주맙오조가마이신)가 건강보험을 적용받는다고 1일 밝혔다.

이에 따라 베스폰사는 18세 이상 필라델피아 염색체 음성인 재발 또는 불응성 전구 B세포 급성림프모구백혈병(ALL) 성인 환자에서 관해유도요법 및 관해공고요법 2차 또는 3차시 급여가 적용된다. 관해유도요법시 최대 2주기 급여가 인정되며 이후 조혈모세포이식이 권고된다.

베스폰사의 효능은  INO-VATE ALL(무작위배정, 3상) 연구에서 확인됐다. 연구결과, CR 또는 불완전한 혈액복구를 동반한 완전관해율(CRi)은 베스폰사군 80.7%(88/109명, 95% CI: 72-87.7; P<0.0001), 항암화학요법 투여군 29.4%(32/109명, 95% CI: 21.0-38.8; P<0.0001)로 조사됐다. 조혈모세포이식(HSCT) 달성률도 베스폰사 투여군 48%(79/164명, 95% CI: 40.3-56.1)로 항암화학요법 투여군(22%, 35/162명, 95% CI: 15.5-28.7)보다 높았다.

미세잔존질환(MRD)-음성률의 경우, 베스폰사군 78.4%(69/88명, 95% CI: 68.4-86.5), 항암화학요법 투여군 28.1%(9/32명, 95% CI: 13.7-46.7)였다. MRD-음성률이 높을 수록 재발 위험이 낮고 장기 생존율이 높은 것으로 알려져 있다. 2년 생존율 및 3년 생존율은 베스폰사 투여군에서 각각 22.8%(95% CI: 16.7-29.6; P=0.0004), 20.3%(95% CI: 14.4-27.0; P=0.0093)로 항암화학요법 투여군의 10%(95% CI: 5.7-15.5; P=0.0004), 6.5%(95% CI: 2.9-12.3; P=0.0093)보다 우수했다(HR 0.75; 97.5% CI: 0.57-0.99; 1-sided P=0.0105).

현재 재발 또는 불응성 급성 림프모구성 백혈병의 완치를 기대할 수 있는 치료법은 조혈모세포이식(HSCT)이다. 조혈모세포이식을 시행하기 위해서는 CR에 먼저 도달해야 한다. 

한국화이자제약 항암제 사업부 대표 송찬우 전무는 “베스폰사는 우수한 완전관해율을 입증한 치료 옵션”이라며 “이번 급여 적용을 통해 보다 많은 급성 림프모구성 백혈병 환자들이 개선된 치료 효과를 누릴 수 있을 것"이라고 전했다.

베스폰사는 급성백혈병 분야의 최초 항체-약물 결합체(ADC)다. B세포 전구체 급성 림프모구성 백혈병 암세포 표면에 발현되는 항원 CD22를 표적하는 항체 이노투주맙(Inotuzumab)과 세포독성약물인 칼리키아마이신(Calicheamicin)이 결합해 암세포의 사멸과 파괴를 유도한다. 미국에서는 2013년 희귀질환치료제(Orphan drug), 2015년 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 지정됐다. 국내에서는 2016년 5월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정을 거쳐 올해 1월 승인 됐다.