룩사, 2025 ARVO에서 건성황반변성 치료제 소개…글로벌 ‘주목’

RPESC-RPE-4W 안전성과 가시적인 성과에 글로벌 제약사 미팅 이어져 연내 투약 마무리하고, 신속한 개발 위해 FDA와 긴밀한 협의 진행 예정

‘2025 ARVO(Association for Research in Vision and Ophthalmology)’에 참가 중인 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology LLC, 이하 룩사)의 차세대 건성황반변성 세포치료제 ‘RPESC-RPE-4W’에 글로벌 제약사들의 관심이 이어지며, 실제 미팅을 진행 중에 있음을 밝혔다.

금번 학회에서 룩사는 건성 황반변성 세포 치료제 Phase 1/2a 임상 Cohort 1 데이터를 발표했으며, 1차 평가지표인 안전성과 2차 평가지표인 유효성을 재확인하며 기대감을 높였다. 현재 시장에 출시된 건성 황반변성 치료제의 경우 질환 악화를 지연시키는 것에 초점이 맞춰져 있으며, 질환을 멈추고 시력을 개선시키는 근본적인 치료는 불가능한 상황이다.

이렇게 시력 개선 치료제가 절실한 상황속에서 룩사가 이번 임상 결과 발표에서 안전성과 시력개선을 입증한 데이터를 공개함으로써, 룩사의 세포치료제 RPESC-RPE-4W에 글로벌 제약사들의 관심이 이어지고 있는 것으로 보인다. 특히 앞선 2월 해당 세포치료제는 美FDA로부터 의약품 우선 심사 제도 중 하나인 재생의학 첨단치료(RMAT)에 선정되며, 해당치료제의 미충족 의료 수요 해결 가능성과 초기 효능의 가능성을 인정받은 바 있다.

이에 더해 이번 임상 결과 발표를 진행한 Phase 1/2a의 Cohort 1의 경우 가장 적은 세포 용량을 투여했음에도 괄목할만한 시력개선 효과가 나타난 만큼 더 많은 세포 용량을 주입하여 임상을 진행하고 있는 Cohort 2의 임상 결과도 기대가 되고 있다. 룩사는 올해안으로 임상 내 투약을 전부 마무리하고 더 많은 용량 세포 주입 임상 데이터도 발표한다는 계획이다.

오종민 룩사 공동대표는 “룩사의 건성황반변성 세포치료제에 다양한 글로벌 제약사들이 관심을 표하고 있으며, 다양한 가능성을 열어놓고 실제 미팅을 진행 중에 있다. 금번 임상 데이터 발표를 통해 안전성과 효과를 재확인했고, Cohort 1에서 가장 적은 양의 세포를 투여했음에도 의미 있는 시력개선 효과가 나타난 만큼 실제 개발이 가시권에 있다고 평가한 글로벌 제약사들의 미팅 요청이 지속되고 있다.”며 “올해는 투약을 마무리하고 FDA와도 긴밀하게 협의하여 신속하게 개발을 마무리할 수 있도록 만전을 기할 것”이라고 전했다.

한편, ARVO는 미국에서 개최되는 안과 및 시과학 분야의 최고학술대회로 전세계 안과의사와 연구진, 글로벌 기업들이 참석해 최신 연구동향 및 연구논문 등을 공유하는 행사로 올해는 유타주 솔트레이크시티에서 5월 8일(현지시간)까지 진행된다.

룩사는 국내 기업 와이투솔루션이 2019년 투자, 미국 최초의 독립적인 줄기세포 연구소 NSCI(Neural Stem Cell Institute)와 함께 설립하여 지분 50%를 소유한 美합작기업이다. NSCI를 설립한 샐리 템플 박사가 룩사의 공동 설립자이자 최고 연구 책임자로 재임 중이며, 샐리 템플 박사는 성인 중추신경계에서 신경줄기세포를 최초로 규명한 줄기 세포 분야의 세계적인 권위자로 세계 줄기세포 연구학회(ISCCR)의 회장을 역임한 바 있다.