코오롱생명과학, KLS-2031 美 CIP 특허 등록 결정

세계 최대 시장 美서 CIP 특허로 적용 범위 넓혀…개발·상업화 옵션 다변화 통증조절 기전 다중 타깃…세계 15개국 특허 등록으로 글로벌 권리 확보 가속

코오롱생명과학(대표이사 이한국)은 회사가 연구개발 중인 신경병증성 통증 유전자치료제 KLS-2031에 대해, 투여경로 권리범위를 확장한 ‘통증 치료용 조성물’ 특허가 최근 미국에서 등록 결정됐다고 31일 밝혔다.

이번 미국 특허는 CIP(Continuation-in-Part) 특허로, 핵심은 ‘투여경로에 대한 권리범위 확장’이다. 기존에 확보한 미국 특허가 중추신경계(CNS) 직접 투여 방식이었다면, 이번 CIP 특허는 투여 경로 한정 없이 전체 신경계로의 전달로 적용 범위를 넓혔다. 이를 통해 투여 전략과 개발 및 상업화 선택지를 다변화할 수 있게 됐다.

KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 기반 유전자치료제 후보물질이다. 신경 염증 억제 및 과흥분된 통증 신호 경로 조절에 관여하는 GAD65, GDNF, IL-10 유전자를 발현하도록 설계됐다.

본 특허는 3가지 치료 유전자 중 GAD65 및 IL-10 유전자 2종의 조합을 활용해, 과도한 통증 신호와 신경 염증을 조절하는 통증 완화 및 치료용 조성물 기술을 담고 있다.

코오롱생명과학은 연구 개발을 통해 GAD65 및 IL-10 유전자 조합을 탑재한 재조합 아데노부속바이러스에서 단독 유전자 또는 타 유전자 조합 대비 우수하면서도 장기적인 통증 완화 및 치료 효과가 나타남을 확인했으며, 이러한 결과를 바탕으로 ‘통증 치료용 조성물’ 특허를 확보했다.

코오롱생명과학은 KLS-2031 관련 특허를 전 세계 15개국에 30건 이상 출원 및 등록하는 등 글로벌 시장에서 KLS-2031 기술이 보호받을 수 있는 권리를 지속적으로 확보해 나가고 있다. 이번 ‘통증 치료용 조성물’ 특허는 한국, 미국, 일본, 유럽, 중국, 인도 등 11개국에서 등록을 마쳤다.

KLS-2031은 GAD65, IL-10 외에도 신경교세포 유래 신경 성장인자(GDNF)를 탑재해 다중 타깃이 가능하며, 과도하게 증폭된 통증 신호의 정상화, 신경세포 보호 및 신경염증 개선을 통해 난치성 및 만성 통증을 조절한다. 관련 연구 결과들은 다수의 국제 학술지에 게재됐다.

이한국 코오롱생명과학 대표이사는 “이번 CIP 특허 등록으로 의약품 최대 시장인 미국에서 투여경로 제한이 없는 KLS-2031의 조성물 권리를 확보하게 됐다는 점에서 의미가 크다”며 “앞으로도 관련 특허 포트폴리오와 연구 논문, 임상 분석 결과를 기반으로 개발을 고도화하고 상업화 전략을 정교하게 구축해 나갈 계획”이라고 말했다.

한편, 코오롱생명과학은 KLS-2031의 안전성 및 유효성을 탐색하는 임상 1·2a상을 지난 2020년 미국에서 개시했다. 2024년 6월 수령한 최종결과 보고서에 따르면 KLS-2031은 임상의 1차 목적인 약물의 내약성과 안전성을 입증했다. 회사는 현재 투약 후 5년차까지의 장기 안전성 및 내약성 데이터 확보를 위한 장기 추적 연구를 진행 중이다.