대웅제약(대표 전승호)은2019 미국 류마티스 연례 학술대회(2019ACR/ARP Annual Meeting)에서 자가면역질환 치료 후보물질‘DWP212525’의연구결과를 최초 공개했다고 12일 밝혔다. 자가면역질환자는T세포 및B세포가 과도하게 활성화된 것으로 확인됐다.류마티스 관절염이대표적이다.DWP212525는 면역세포(T세포와B세포등)활성화에 관여하는 JAK3(Janus Kinase 3)와TFK(TEC family kinase)를 억제하도록 고안된 경구용 제제다.두 가지를표적으로 하는세계최초혁신신약(First in Class)으로 기대 받는다. DWP212525는 세포 실험에서 JAK3와 TFK활성 억제 효능을 보였다.마우스(실험쥐) 실험에서는희귀성 자가면역 피부질환인 천포창(Pemphigus)에서 우수한 개선율 및 질환 유발인자 저해 효과를 나타냈다.이와 함께 류마티스 관절염에서 기존 치료제 대비 50분의 1용량으로 뼈 손상을 예방했다. 박준석 대웅제약 신약센터장은 “DWP212525는2020년말 임상진입을 목표로 하고 있다"며 "천포창,류마티스 관절염 및 염증성 장질환(Inflammatory bowel disease) 등 여러 자가면역질환에 대안을
항PD-1/PD-L1 면역항암제 관련 임상시험이 2019년 기준 3000개에 이르는 것으로 나타났다. 제품별로는키트루다(성분명:펨브롤리주맙, 제약사:MSD)와옵디보(니볼루맙, BMS∙오노약품공업) 관련 연구가 절반 이상을 차지했다.유형별로는 병합요법 효능에 대한 연구가 대다수였다. 주로 항암화학요법 또는 항CTLA-4제제와의 조합이 평가되고 있다.임상시험 규모의 변화도 눈에 띈다. 연구당 참여자 수가6년새 크게 줄며 정밀의료 시대를 실감케 했다. 미국 암연구소 Jun Tang 박사팀은 최근 이 같은 내용의 보고서를 Nature Reviews Drug Discovery에 게재했다. 이에 따르면, 2006년부터 현재까지 개시된 항PD-1/PD-L1 제제 관련 임상시험은 총 3362개로 나타났다. 이 중 2019년 9월 기준 활성화 상태인 임상시험은 2975개로 확인됐다. 모집 중인 환자 수는50만명에 이른다. 연구가 가장 활발한 제품은 키트루다였다. 2019년 기준 총 873개 임상시험을 진행 중인 것으로 조사됐다. 옵디보는 807개로 2위를 기록했다. 두 제품 관련 연구는 전체 임상시험의 56%를 차지했다. 임핀지(더발루맙, 아스트라제네카), 티쎈트릭(아테졸
셀트리온은 2019 미국류마티스학회(ACR)에서자가면역질환 치료제 ‘CT-P17’ 임상 1상 결과를 최초 공개했다고 11일 밝혔다. CT-P17은 글로벌 매출 1위(지난해 기준 약 23조원)블록버스터 의약품인 휴미라의 바이오시밀러다. 투여량을 줄여 환자 편의성을 높인 고농도 제형이다. 또 기존 휴미라 바이오시밀러와는 달리 주사 시 통증을 유발할 수 있는 구연산염이 제거된CF(Citrate Free)다. 셀트리온은 이번 ACR에서 1상임상시험 결과를 발표했다. 휴미라와 안전성 및 약동학을 직접 비교하기 위해 류마티스 관절염 환자 30명을 대상으로 실시된 연구다. 휴미라 및 CT-P17을 처방하고 투약 후 120일 간의 안전성과 약동학을 비교했다. 그 결과 CT-P17 투여군과 휴미라 투여군에서 유사한 결과가 확인됐다. 회사측은 현재 진행 중인 글로벌 임상 3상이 완료되는 내년 초 유럽EMA에 CT-P17의 시판허가 신청 절차에 돌입한다는 계획이다. 글로벌 임상에 참여한 캐나다 마운트 시나이 병원 류마티스내과 전문의 키스톤 교수는 "CT-P17은 휴미라의 고농도 제형으로 여타 제품 대비 경쟁력을 갖췄다”며 “상용화 시 매력적인 치료 옵션이 될 것"이라고 말했다.
EGFR 변이 NSCLC 치료는 3세대 TKI 등장으로 전환점을 맞이했다.오시머티닙은 생존율 개선이라는 강력한근거를 제시하며 이정표를 세웠다. 다만 새로운 표적치료제가 낳을 내성은 또 다른 과제가 될 전망이다. 병합요법은 이런 변수를 대비할 해결책으로 주목 받고 있다. 특히 1세대 약물 역시 콤보 전략을 통해 효능이 진보할 수 있는 것으로 나타났다. ◇오시머티닙·베바시주맙 및오시머티닙·항암화학요법, 효능 및 내약성에서 기대감 미국 에모리의대 Suresh S. Ramalingam 교수는 두 가지전략에 대해 기대감을 밝혔다. 먼저 오시머티닙·베바시주맙 병합요법을 꼽았다. 이와 관련,미국 메모리얼 슬로안케터링 암센터 연구팀은 해당 전략을 1/2상 단계에서 평가했다. ASCO2019에서 발표된 데이터에 따르면,오시머티닙·베바시주맙 콤보는 EGFR변이 NSCLC 1차치료에서 객관적 반응률(ORR) 80%를기록했다. PFS 중앙값은 18.4개월로 집계됐다. 연구팀은 보다 많은 환자를 대상으로 오시머티닙·베바시주맙 병합요법 효과를 확인할 예정이다. 두 번째 전략은 오시머티닙과 항암화학요법 콤보다. 미국 스탠포드의대연구팀은 ASCO 2019에서 후향적 연구결과를 통해 이
면역항암제들이 희귀피부암 치료지형을 바꾸고 있다. 주요 항PD-1 및 PD-L1 제제들은 메르켈 세포암(MCC)에서 높은 반응률을 기록, 표준치료로 선택됐다. 다음 행선지는 수술 전∙후 보조요법이 될 가능성이 크다. 여러 제품들은 해당 단계에 대한 효능이 평가 중인 것으로 확인됐다. 호주 시드니의대 Alexander D. Guminski 교수는 8일 서울드래곤시티에서 열린 제12차 대한종양내과학회 학술대회 및 2019 국제학술대회(KSMO 2019)에서 MCC 치료지형의 변화를 소개했다. MCC는 피부 상층부 말초신경 주변에 존재하는 메르켈세포의 악성 변이로발생한다. 주요 병인은 메르켈세포 폴리오바이러스(MCPyV), 자외선노출, 면역억제 등이다. 발병률은 미국∙유럽에서 10만명 당 1명미만으로 매우 드물다. 한국과 일본에서는 100만명 당 1~2명 수준으로 추정된다. Guminski 교수는 “해당암종은 주로 고령에서 발생한다”며 “소세포성암 또는 신경내분비종양과구분하기 힘들고 진단이 느린 편”이라고 설명했다. 이어 그는 “초기 단계에서는 수술 및 방사선치료가 시행된다”며 “다만 높은 재발률을 동반하고 있다”고 부연했다. 원격전이 단계에서는 항암화학요법이 이
올해 노벨생리의학상 수상자가 한국을 방문했다. 희귀질환에서 시작한 연구가 오랜 과제의 해결로 이어진 일련의 과정을 소개했다.이런 발견이 가져올 새로운 치료전략도 안내했다.빈혈치료 분야에선 영감 받은 약물‘roxadustat(제약사:아스트라제네카·FibroGen)가 상용화 단계에 들어선 것으로 나타났다. 항암분야에서는 종양의 혈관생성을 억제하는 방식이 실현될 전망이다. 미국 하버드의대William G. Kaelin 교수는 7일 서울드래곤시티에서 열린 제12차 대한종양내과학회 학술대회 및 2019 국제학술대회(KSMO 2019)에서 'VHL 유전자와 산소조절기전'에 대해 안내했다. Kaelin 교수의 발견은 희귀유전질환인 '본히펠린다우 증후군(VHL)'에 대한 연구에서 출발했다. 해당 질환은 악성종양 발생 위험을 높이는 특성을 가진다. 구체적으로 기능이 저하된 VHL 유전자를 가진 사람은 신세포암 등의 발병률이 높은 편이다. 세포실험은 정상 VHL이 암 발생을통제한다는 사실을 보여줬다. 이에 따라 Kaelin 교수 1995년 VHL이 종양억제유전자라는 결론에 도달했다. 이과정에서 또 다른궁금증도 발생했다. Kaelin 교수는 “혈관모세포종∙신세포암 등 VHL 관
유한양행(사장이정희)은 캐나다 '사이클리카(Cyclica)사'와인공지능(AI) 기반 후보물질 발굴 계약을 체결했다고7일 밝혔다. 계약에 따라 유한양행은2개R&D프로그램을사이클리카의 AI 기반 후보물질 발굴 플랫폼에 적용한다.사이클리카의 AI 기반 후보물질 발굴 플랫폼(Ligand DesignTM, Ligand Express)은 약물타깃에 결합하는 후보물질들의 약리학적, 물리화학적 및 체내동태적 특성까지 고려해 선별하는 장점이 있다. 사이클리카는 계약금과 특정 성과 달성시 마일스톤 대금을 수령한다.양사는 미충족의료의 솔루션을 제시하기 위한 연구개발에 장기적 협력을 기대하고 있다. 유한양행 대표이사 이정희 사장은 “사이클리카의 인공지능(AI) 기반 후보물질 발굴 플랫폼을 활용한 공동연구를 진행하게 돼 기쁘다”며“AI 및 빅데이터 등 최신 기술 도입으로 신약개발 비용 감소와 기간 단축을 기대한다"고 전했다. 사이클리카 대표이사 나히드 컬지(Naheed Kurji) 사장은 “선도적 기업인 유한양행과 협업하게돼 영광”이라며“이번 업무협약은 신약을 기다리는 환자들에게 도움이 될 것”이라고 말했다.
정밀의료가 꼬리에 꼬리를 물며 발전하고 있다. 전 세대 표적항암제가 남긴 과제를 차세대 약물이 해결, 경과 향상을 가져왔다. 이런 현상은EGFR 변이비소세포폐암(NSCLC) 치료 분야에서두드졌다. 3세대티로신 키나제 억제제(TKI)는 기존 약물의 주요 내성에 대안을 제시하며 긍정적 성과를 남겼다. 나아가 생존율까지 개선해 실질적 근거를 내놨다. 이런 혁신은 여기서 그치지 않을 전망이다. 향후 나타날 변수 또는 기존에 제시된 내성에 대비한 연구도 활발히 이뤄지고 있다. 1편에서는EGFR 변이NSCLC 치료의 현재를 살펴보고, 2편과 3편에서는 미래를 전망해본다. ◇ 1∙2세대 TKI가 남긴과제, 3세대가 해결 미국 예일의대 Katerina A. Politi 교수는 지난 미국임상종양학회연례학술대회(ASCO 2019)에서 EGFR 변이NSCLC 치료의 지형변화를 소개했다. Politi 교수에 따르면, EGFR변이에 대한 연구는 걸음마 단계다. 해당 변이를 억제하면서 발생하는 내성의 대부분은 아직 밝혀지지않았다. 현재까지‘T790M’, 'MET', 'HER2 유전자증폭' 등이 보고됐다. 이 중 가장 잘 알려진 내성은 T790M이다. 엘로티닙(제품명:타쎄바, 제약사:
손발톱 무좀치료에서Efinaconazole 성분국소도포제가 새로운 대안으로 자리잡았다. 기존경구제 및 국소도포제의 단점을 보완하며 국내시장에서 존재감을 과시하고 있다. 특히 새 옵션 등장 이후 국소 항진균제시장은 성장했고, 경구용제제시장은 하향세를 보인 것으로 나타났다. 가톨릭대 의정부성모병원 피부과 이영복 교수는 6일 서울 코리아나 호텔에서열린 동아ST 주블리아(성분명:Efinaconazole)기자간담회에서 손발톱무좀의 전반을 소개했다. 이 교수는 “국내에서 발생하는 신규 손발톱무좀 환자는 연간 120만명 수준”이라며 “해당질환은연령대가 높아질수록 발병률이 올라가고, 당뇨병∙말초혈관질환∙면역결핍 환자에게는 보다 더 치명적일 수 있다”고 설명했다. 이어 그는 “손발톱무좀에서 원위측부손발톱밑형(DLSO)은 가장 큰 비율을 차지한다”며 “이외 표재백색형(SWO), 근위손발톱밑형(PSO) 등도 관찰된다”고 덧붙였다. 손발톱은 자라는 데 최소 6개월에서12개월 걸린다. 따라서 손발톱무좀은1년 가량 지켜봐야 완치를 판단할 수 있다. 치료는4개월여에 이르는 복약기간을 동반하고 있어 순응도는 낮은 편이다. 국내 가이드라인은 곰팡이균이 손발톱의 50% 미만을 침범한 경우
한국애브비(대표이사 강소영)는마비렛(성분명: 글레카프레비르/피브렌타스비르) 8주용법이국내에서대상성 간경변증 동반만성C형간염(유전자형 1,2,4,5,6형) 1차치료에 허가됐다고 6일 밝혔다. 이와 함께 마비렛은사용대상이만 12세 이상 청소년 환자까지 넓어졌다. 마비렛 8주용법 허가는EXPEDITION-8(3b상)연구 결과를 근거로 한다.치료 경험이 없는만성C형간염유전자형1,2,4,5,6형 환자들이 참여했다. 이들은 대상성 간경변증을 동반하고 있었다.연령 중앙값은60세였고유전자형은1형(82.5%), 2형(9.3%), 4형(4.6%), 5형(0.4%), 6형(3.2%)순으로 나타났다.연구진은 참여자에게 마비렛을8주간 투여하며 경과를 지켜봤다. 연구 결과 전체 환자의 98.2%(N=275/280)는C형간염 완치를 뜻하는 치료 후 12주차 지속바이러스반응(SVR12)에 도달했다. 바이러스학적 실패 등 이상 반응으로 인해치료를 중단한 환자는 없었다. 연구 내용 중 식품의약품안전처 허가의 근간이 된 제 1코호트(유전자형1,2,4,5,6형) 데이터는 미국간학회(AASLD)가 주최한 간 학술대회(The LiverMeeting)에서 2018년 발표된 바 있다. 청소년 환자 대
유전자치료제가 질환에 대한 근본적 해결책을 제시할 것으로 주목 받고 있다. 유망물질은 혈우병등의 치료에 가능성을 보이며기대감을 키우고 있다. 이런 치료제들이 상용화될 경우 사회적 영향은 클 전망이다. 완치를 불러올 수 있는 만큼 생산인구 증가까지 기대할 수 있다. 다만 접근성 개선은 유전자치료제가 그릴 청사진의 퍼즐 조각 중 하나로 지목됐다. 한국화이자제약은 5일 서울 본사에서 ‘미디어세션’을 개최했다. 이날 행사에서 발표를 진행한 화이자 Bryan Shapiro 박사는 유전자치료제개발에 기울인 노력을 소개했다. Shapiro 박사는 “우리는유전자치료제가 희귀질환자에게 보일 가능성을 오래전부터 눈여겨 봐왔다”며 “이에 따라 개발 전주기에 걸친 투자가 이뤄지고 있다”고 안내했다. 이어 그는 “내부적으로는 벡터 디자인 및 생산기술 등 유전자치료 플랫폼구축을 위해 노력하고 있다”며 “바이오기업 인수와 외부협력을통해 파이프라인 확보에도 주력하고 있다”고 덧붙였다. 그러면서 “현재 임상단계에서는 혈우병, 뒤쉔 근육영양장애 등을 치료하는 물질을 개발 중”이라며 “전임상에서는 윌슨병 등 대사질환 및 신경계 질환에 효능이 기대되는 물질을 평가하고 있다”고 밝혔다. 화이자
신풍제약(대표이사, 유제만)은 인플루엔자A 및 B항바이러스제‘신풍플루 현탁용분말(주성분:오셀타미비르인산염)’을 발매했다고 5일 밝혔다. 신풍플루 현탁용분말은인플루엔자바이러스 증식을 억제한다. 숙주내부 확산에 관여하는 효소(Neuraminidase)도저해한다. 인플루엔자바이러스감염증의 치료와 예방에 효능이 있다. 해당제품은‘현탁분말제형’으로 물에 섞어 복용하도록 고안됐다. 캡슐 및 정제를 삼키기 어려워하는 소아나 노인에게 복용 편의성을 높였다. 체중별 권장용량에 따라 처방 할 수 있는 특장점 역시 가지고 있다. 인플루엔자 A 또는 B 바이러스에의한 급성호흡기질환(독감)은 매년 늦가을부터 이른 봄까지 유행한다. 독감은일반감기보다 근육통, 두통, 고열이심하고 피로감 또는 오한 등을 동반한다. 영유아 및 65세 이상 등 고위험군은 폐렴과 같은 합병증이 발생하거나 기저질환이 악화 될 수 있어 예방이 중요하다. 신풍제약 관계자는 "국내에서는2016년 이후 분말시장이 꾸준히 증가하고 있다"며"신풍플루 현탁용분말발매를 통해 소아청소년과 및 이비인후과 시장 확대가 예상된다"고 전했다.
한국머크 바이오파마는 대웅제약과 심혈관질환치료제 브랜드 ‘콩코르(Concor)’의 국내판매계약을 체결했다고 5일 밝혔다. 이번 계약에 따라 대웅제약은 2020년 1월부터 콩코르에 대한 프로모션 및 세일즈 인력운영 등 영업활동을 전담한다. 다만, 품목허가권은 한국머크 바이오파마에서 유지한다. 콩코르는 β-아드레날린수용체를 차단하는 베타차단제다. 고혈압·협심증(콩코르정 5mg) 및좌심실 수축기능이 저하된 안전형 만성심부전(콩코르정 2.5mg,5mg) 등의 치료에 사용된다. 국내 허가는2000년 이뤄졌고보험급여는 2017년적용 받았다. 대웅제약 전승호 대표는 “콩코르 판권 획득에 기쁘다”며 “차별화된 마케팅 전략과 우수한 영업력으로 고혈압 및 협심증환자들에게 기여할 수 있도록 노력하겠다”고 전했다. 한국머크 바이오파마는 제너럴 메디신 사업을오는30일자로 마무리한다.당뇨병 치료제‘글루코파지’의 국내 판권은지난달 GC녹십자에 이관했다. 이런 결정은 기업 전략의 일환에 따라 이뤄졌다.머크는향후혁신적인 제품들을 통해 스페셜티케어 분야에 역량을 집중할 계획이다.2019년 신규 품목 허가를받은 스페셜티케어 주요 제품은 면역 항암제 ‘바벤시오주(Bavencio,성분명 아벨루맙
의료현장은 규제당국의 결정에 얼마나 민감하게 반응할까. 미국 종양전문의들은변화를 받아들이는 속도가 빠른 것으로 나타났다. 방광암치료에서 이뤄진 면역항암제 관련 라벨변경 조치 등을 곧 바로 반영하는 모습을보였다. 미국 아브람슨 암센터 Ravi B. Parikh 박사팀은 최근 '미국 식품의약국(FDA) 결정에 따른 방광암 치료제 선택의 변화' 연구결과를 JAMA에 게재했다. 진행성 방광암 환자의 절반 가량은 표준치료(시스플라틴 기반 항암화학요법)가 적합하지 않은 실정이다. 이런 미충족의료를 고려, FDA는2017년키트루다(성분명:펨브롤리주맙, 제약사:MSD)와 티쎈트릭(아테졸리주맙, 로슈) 등 면역항암제를 방광암 1차치료에 신속허가했다. 결정은 2상 임상시험(단일군) 결과들을 바탕으로 이뤄졌다. 그러나 이어진 3상 결과는 PD-L1음성 환자군이 면역항암제로 효능을 보지 못한다는 사실을 제시했다. 이에 FDA는 2018년 6월방광암 1차치료에서 면역항암제 사용대상을PD-L1 양성환자로 한정했다. PD-L1 발현률은 FDA 허가를 획득한진단 플랫폼을 통해 판단하도록 안내했다. 연구팀은 이 사례에 영감 받았다. 규제당국의 의약품 라벨변경 조치에따른 의료현장의 반응을
보령제약은 관계사 바이젠셀(대표 김태규)이 개발 중인 면역항암제 ‘VT-EBV-N[‘엡스타인 바 바이러스(EBV) 특이적인 세포독성 T세포(CTLs)]’가식품의약품안전처 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 4일 밝혔다. 이에 따라 VT-EBV-201은임상 2상이 마무리되는 대로 신속 허가신청이 가능해졌다. VT-EBV-201은'EBV양성 NK/T세포 림프종'에 효과가 기대된다. 관해 후 재발한 고위험군의 미세잔존암을 제거하기 위한 치료제로 개발되고 있다.2017년 임상시험계획(IND)을 승인 받고 현재 임상 2상이 진행 중이다. 해당 신약후보물질은 연구자주도 임상결과가2015년미국 유전자세포치료학회공식저널 몰레큘러 테라피(Molecular Therapy)지에 발표되며 주목 받았다. 이에 따르면 항암치료 및 자가이식을 받은 NK/T세포 림프종 환자 11명에게 'VT-EBV-201를 투여한 결과,전체 생존율 100%, 5년 무병 생존률90%로 나타났다.이는 모든 환자를 5년 이상 장기추적조사(long-term follow up)한 결과다. NK·T세포 림프종은 희귀난치성 질환으로표준치료법이 없고2년 이내 재발률은75%에 달한다.재발 시 환자의 상당수는 사망에 이른