항암분야는 지난해 반가운 소식으로 가득했다. 소화기암(간암·식도암·췌장암), 폐암, 혈액암 그리고 유방암 등에 새로운 무기를 제시하며 경과향상을 이끌었다. 성과는 미국식품의약국(FDA)의 허가 사항에서확인할 수 있었다. FDA가 2019년 주요 암종 치료에대해 내린 결정을 3편에 걸쳐 되짚어본다. [편집자 주] 비뇨기계에선 신장암∙방광암∙전립선암 등에 대한 치료옵션이 등장했다. ‘키트루다(성분명:펨브롤리주맙, 제약사:MSD)’는 ‘인라이타(엑시티닙, 화이자)’와 짝을 이뤄 신세포암 치료의 표준을 정립했다. 신규기전 약물 ‘Balversa(erdafitinib, 얀센)’는 방광암 치료에 대안을 제시했다. 흑색종 및 자궁내막암 등기타암에서는 키트루다가 연이어 효과를 입증했다. 키트루다는 흑색종에서 수술후보조요법에 허가됐고, 자궁내막암에선 ‘렌비마(렌바티닙, 에자이)’와의 병용요법이 승인됐다. ◇ 신세포암에 키트루다 콤보표준..방광암에 FGFR억제기전Balversa 등장 신세포암에대해선 면역항암제∙혈관내피세포성장인자(VEGF) 억제제 조합이 표준으로 등극했다. 키트루다∙인라이타 병용요법의 효능은 KEYNOTE-426(3상)에서 나타났다. 연구는 신규 진행성 신세포
항암분야는 지난해 반가운 소식으로 가득했다. 소화기암(간암·식도암·췌장암), 폐암, 혈액암 그리고 유방암 등에 새로운 무기를 제시하며 경과향상을 이끌었다. 성과는 미국식품의약국(FDA)의 허가 사항에서확인할 수 있었다. FDA가 2019년 주요 암종 치료에대해 내린 결정을 3편에 걸쳐 되짚어본다. [편집자 주] 폐암 분야에선 '티쎈트릭(성분명:아테졸리주맙, 제약사:로슈)'이 뛰어난성과를 남겼다. 티쎈트릭은 소세포폐암(SCLC)과 비소세포폐암(NSCLC)에서 새로운 표준을 세웠다. '키트루다(펨브롤리주맙, MSD)'의 경우 소세포폐암의 2차치료에 승인됐다. 유방암 치료분야에서도 티쎈트릭의 활약은 이어졌다. 티쎈트릭은 삼중음성유방암(TNBC)의 1차치료에 허가됐다. 호르몬수용체 양성(HR+), 인간상피세포 성장인자수용체2 음성(HER2-) PIK3CA 변이 유방암에 대해선 'Piqray(alpelisib,노바티스)'가 새 대안을 제시했다. ◇ 소세포폐암서 티쎈트릭∙키트루다, 비소세포폐암에 티쎈트릭 허가 소세포폐암 치료분야에선 전방과 후방에 새 옵션이 탄생했다. 우선 티쎈트릭은 Impower133(3상) 결과를 바탕으로 소세포폐암 1차치료에 승인됐다. 연구에는 확
신약 허가가 가장 활발히 이뤄진 달은 12월인 것으로 확인됐다. 이런 현상은 미국∙유럽∙한국∙일본 등에서 공통적으로 나타났다. 다만 ‘12월 허가 신약’은 안전성 측면에서 주의를 요구했다. 다른 달에 승인된 약물보다 심각한 이상사례 발생률이 2배 가량 높았다. 미국하버드대 Lauren Cohen 교수팀은 최근 이런 내용의 연구결과를 사회과학저널 SSRN에 게재했다. 연구팀은 규제당국의 신약 허가 패턴을 분석해보기로 했다. 이를 위해 미국식품의약국(FDA)이 1980년부터 2016년까지 실시한 신약 승인 사례를 살펴봤다. 그결과, 신약 승인이 가장 활발히 시행된 달은 12월이었다. 한 해 이뤄진 신약 허가의 15%가 12월실시된 것으로 나타났다. 구체적으로12월 허가 신약의 개수는다른 달보다 80% 많았다. 또 다른 패턴은 월말 허가다. 월말 허가된 신약의 개수는 월초 및 중순보다 47% 많았다. 이런 패턴은 유럽∙한국∙일본 등에서도 공통적으로 드러났다. 문제는 12월 허가 신약의 안전성이었다. 미국에선 12월 허가 신약이 다른 달에 승인된 약물보다 심각한 이상사례 발생률이 2배가량 높았다. 이에 따라 블랙박스 경고를 동반하는 경우도 잦았다.12월허가된 신약들
항암분야는 지난해 반가운 소식으로 가득했다. 소화기암(간암·식도암·췌장암), 폐암, 혈액암 그리고 유방암 등에 새로운 무기를 제시하며 경과향상을 이끌었다. 성과는 미국식품의약국(FDA)의 허가 사항에서확인할 수 있었다. FDA가 2019년 주요 암종 치료에 대해 내린 결정을3편에 걸쳐 되짚어본다. [편집자 주] 소화기계에선 간세포암(HCC)의 대안이 2개탄생했다. ‘카보메틱스(성분명:카보잔티닙, 제약사:입센)’와 ‘사이람자(라무시루맙, 릴리)’가 주역이다. 식도암(ESCC) 치료분야에선 ‘키트루다(펨브롤리주맙, MSD)’의 허가를 복기할 만하다. 혈액암 치료분야에선 ‘Brukinsa(zanubrutinib, BeiGene)’가 등장했다. '다잘렉스(다라투무맙, 얀센)'의 경우다발성골수종치료에서 두드러진 행보를 보였다. ◇ 간암 차선책 2개 등장..식도암서 '키트루다', 췌장암에 '린파자' 제시 간세포암치료분야에선 혈관 내피세포 성장인자(VEGF) 억제제의 활약이 눈에 띄었다. 카보메틱스와 사이람자가 넥사바(소라페닙, 바이엘)의 차선책으로 등판했다. 우선카보메틱스는CELESTIAL(3상)에서 넥사바 실패군에 효능을 보였다. 연구결과, 전제생존기간(OS) 중앙값
SGLT-2억제제의 신장 관련 안전성이 재확인됐다.해당계열 치료제는무작위배정연구(RCT) 분석결과에서 급성신손상(AKI) 위험을 36% 줄이는 효능을 보였다.이런 효과는 주요 제품들에서 일관되게 나타났다.다만 저혈량증 발생률은 주의를 요구했다. 독일 하노버의대 Jan Menne 교수팀은 최근 이 같은 내용의 연구결과를plos medicine에 발표했다. Menne 교수팀은 SGLT-2억제제의 AKI 관련 안전성을 확인하기 위해 체계적문헌고찰∙메타분석을 계획했다.PubMed, EMBASE, Cochrane library 등을 기반으로 RCT와 관찰연구를 검색했다. 12주 이상의 연구기간 및AKI·신부전 발생률명시는 주요 조건이었다. 이런 조건을만족한 RCT 112개(연구참여자:9만6722명)와 관찰연구4개(5개 코호트, 8만3934명)를 최종 선정했다. 먼저 RCT를 살펴본 결과, AKI 관련 심각한 이상사례(SAE AKI)는모두410건이었다. 세부적으로SGLT-2억제제 투여군(3만3234명)에서 185건, 대조군(2만4947명)에서 225건 보고됐다.이에대한 오즈비(OR)는 0.64로 나타났다. SGLT-억제제군이 대조군 대비 SAE AKI 위험이 36% 낮
지난해 미국에서 허가된 신약의 44%는 희귀의약품(orphan drug)인 것으로 나타났다. 기전별로는 42%가 계열내최초(first-in-class)로 분류됐다. 허가 경로별로는 신속심사(Fast track) 등을 통해 승인을획득한 제품이 대다수를 차지했다. 7일미국식품의약국의약품평가연구센터(FDA CDER) 보고서에 따르면, 2019년 미국에서 허가된 신약은 모두48개다. 이는 2010년대 들어 2번째에해당하는 기록이다. FDA는2018년 59개 신약을 승인, 기념비적인해를 보낸 바 있다. 2019년 허가 신약의 44%(21개)는 희귀질환 치료제였다. ‘Trikafta(성분명:elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, 제약사:Vertex)’가대표적이다. 낭성섬유증에 대안을 제시했다. ‘Oxbryta(voxelotor,Global Blood Therapeutics)’는 겸상적혈구병(SCD) 치료효능을 인정받았다. 급성 간성 포르피리아(AHP) 치료약 ‘Givlaari(givosiran, Alnylam)’와 재발성 외투세포림프종(MCL)치료에 허가된 ‘Brukinsa(zanubrutinib, BeiGene)’ 등도 주목 받았다. 이들 제품은
면역항암제(ICI) 반응 예측을위한 노력이 활발히 이뤄지고 있다. 흑색종 치료에선면역관련이상반응(irAE)이 유력한 단서가 될 전망이다.항PD-1제제 투여자 중irAE 발생환자는 우수한 경과를 보인 것으로 조사됐다. 프랑스 Gustave Roussy 암센터 Alexander Eggermont 박사팀은 최근 이 같은 내용의 연구결과를JAMA Oncology에 게재했다. 연구팀은 항PD-1제제 투여로 인한 irAE가경과에 미치는 영향을 분석해보기로 했다. 이를 위해 KEYNOTE-054 결과에 대한 2차분석을 실시했다. KEYNOTE-054는 펨브롤리주맙(제품명:키트루다, 제약사:MSD)의수술후 보조요법 효능을 평가한 연구다. 3기 피부 흑색종 환자 1011명을대상으로 진행됐다. 이들은 모두 18세이상이었으며 완전절제술을받았다. 연구에서 509명은 펨브롤리주맙(제품명:키트루다, 제약사:MSD), 나머지는 위약을 투여 받았다. 무재발생존기간(RFS)은 주요지표로 측정됐다. 본 연구결과는 펨브롤리주맙군이 위약군보다RFS가 더 긴 것으로 결론 맺었다[위험비(HR):0.56]. 이 결과에 대한 2차분석에선 irAE발생에 따른 경과 차이가 확연했다. 먼저 펨브롤리주맙군만
국내제약사들이 지난 2일 일제히 시무식을 열고 새해 각오를 다졌다. 슬로건에선글로벌·도전 등의 공통된 분모를 확인할 수 있었다. 유한양행은 ‘Great & Global’을 슬로건으로 내걸었다. 글로벌기업 성장의 토대를 마련하겠다고 다짐했다. 한미약품은 ‘새로운 도전으로 제약강국 활짝 열자’를 모토로 삼았다. 지금껏 쌓은 내실을 기반으로 괄목할만한 성과를 창출하겠다는 의지다. 동아쏘시오그룹은 리더쉽과 도전을 올해 성장의 발판으로 정했다. 대웅제약은글로벌 진출 확대를 위해 전사적 역량을 기울이겠다고 선언했다. 보령제약은 신수종 사업발굴 및 품질경영 강화를목표로 설정했다. GC녹십자는 기업정신의 본질과 목적을 명확히 하는 한 해를 만들겠다고 포부를 밝혔다. ◇ 유한양행 2020년 경영지표 ‘Great & Global’ 유한양행은 본사 임직원들이 참석한 가운데 2020년 시무식을 가졌다. 제약사측은 새해 경영지표를 ‘Great & Global’로정했다. 차별화된 신약 개발 및 신규사업 확대를 통해 기업가치를 높이고, 나아가 글로벌기업으로 성장하는 토대를 다진다는 계획이다. 이정희 사장은 신년사에서 "진정한 글로벌기업이 되기 위해선도약과 성장을
약계가 2020년의 뱃고동을 울렸다.지난해 이룬 뛰어난 성과를 바탕으로 힘찬 출항을 시작했다. 정부는 올해도 약계의 동반자 역할을 이어간다.제약산업의 성장을 촉진하면서 과오는 되풀이되지 않도록 돕겠다고 공언했다. 대표단체는 국민건강에 대한 책임감을 당부했다. 이런 자세를 바탕으로 새로운 가치를 창출해야 한다고 강조했다. 한국제약바이오협회는 3일 협회 강당에서 2020년약계 신년교례회를 개최했다. 이날 행사에는 의약계 관련 기관∙단체의 주요 인사들이 참석했다. 박능후 보건복지부장관, 이의경 식품의약품안전처장, 국회보건복지위원회 김상희 의원, 남인순 의원, 장정숙 의원, 김용익국민건강보험공단 이사장, 이정희 한국제약바이오협회 이사장, 원희목한국제약바이오협회장, 강석희 한국바이오의약품협회장, 김대업대한약사회장, 최대집 대한의사협회장, 임영진 대한병원협회장등의 모습을 확인할 수 있었다. 박능후 복지부장관은 축사에서 지난해 국내 제약바이오분야가 이룬 성과를 조명했다. 박 장관은 “2019년 국내 제약바이오분야 기술수출 금액은 2018년보다 3조원 가량 많은 8조4000억원으로 잠정 집계됐다”며 “일부제약사는 독자적 역량을 바탕으로 신약의 미국진출을이끌어내기도 했다”고
2020년 주목할만한 파이프라인에는 어떤 것들이 있을까. 제약산업 분석업체 Evaluate사는 최근 보고서를 통해 유망후보물질들을소개했다. 당뇨병치료신약 ‘Tirzepatide(개발사:릴리)’, 건선치료후보물질 ‘BMS-986165(BMS)’등이 이름을 올렸다. ◇ 새 기전의 당뇨병약 ‘Tirzepatide’, 117억달러 순현재가치 Tirzepatide는 위장억제펩타이드(GIP)/GLP-1 이중작용제다. 임상시험에선 제2형 당뇨병 환자의 혈당 및 체중조절 측면에서 가능성을 제시했다. 구체적으로 2상에선 혈당을 최대2% 감소시켰다. 체중은 5.7㎏까지 줄였다. 위장관계이상사례는 대부분 경증 수준이었다. 치료 중단을 야기한 이상사례 발생률은 5% 미만에 수렴했다. 일본의 2형 당뇨병 환자들을 대상으로 한 연구에서도 비슷한 결론을 맺었다. Tirzepatide 투여군은 혈당(최대 -2.05%) 및 체중(-5.1㎏) 조절과 관련, 긍정적인 결과를 남겼다. Tirzepatide는현재 3상(SURPASS)에서 효능이 평가되고 있다. 이르면 올해 안으로 결과가 발표될 예정이다. 보고서는 Tirzepatide의 3상 프로젝트에 117억달러(약13조원) 순현재가치(NPV)
2019년 글로벌 제약계를 대표한 단어 중 하나는 ‘인수합병(M&A)’이다. BMS-세엘진, 애브비-앨러간 등 굵직한 합병이 이뤄지며 큰 관심을 모았다. 금액적인 측면에서도 두드러진 기록을 남겼다. 2019년 M&A 금액은 3분기까지 합산만으로 2000억달러에 이르렀다. 1일 Evaluate사의 'Vantage 2020 Preview' 보고서에 따르면, 2019년3분기까지 발생한 글로벌 제약계 M&A는 모두 119건이었다. 이에 따른 M&A 금액은 약1900억달러(약 219조원)로 집계됐다. 구체적으로1분기 920억달러(106조원), 2분기 865억달러, 3분기112억달러로 나타났다. 3분기까지 합산만으로도 앞선 해의 기록을 넘어섰다. M&A 금액은 2015년 1890억달러, 2016년 1071억달러, 2017년 790억달러, 그리고 2018년 1450억달러 수준이었다. 2019년은 메가딜의 해였다. 먼저 BMS의 세엘진 인수사례를 들 수 있다. M&A 금액은 740억달러(86조원) 규모였다. 양사의 합병은 상호보완적 관계를 형성할 것으로 분석된다. BMS는고형암 치료분야에서 ‘옵디보(성분명:니볼루맙)’을 가지고 있
올 한 해 제약계는 다양한 이슈를 경험했다. 연초에는 ‘염변경 약물관련 판결’과 ‘제네릭약가개편’이 큰 관심을 불러모았다. ‘인보사 사태’는 잊지못할 상처와 교훈을 남겼다. '첨단바이오의약품법’이 교훈을 반영할지귀추가 주목된다.의약품의 'NDMA 검출사례'의 재발은 정부·업계의 현명한 대처를 요구했다. 이 밖에도 바이오기업의 3상 실패,국산신약의 미국진출, 그리고 라이센스 아웃 성과 등이 올해 제약계의 헤드라인을 장식했다. 2019년 제약계 10대 뉴스를2편에 걸쳐 살펴본다. [편집자 주] 2019년에도 국내제약계의 기술력은 빛났다.먼저 기술수출 계약규모는 전반기에만 총4조6000억원에 이르렀다. 유한양행은 두 건의 수출을 통해 17억달러(약 2조원) 규모의 계약을 이끌어냈다. 국산 의약품의 선진시장 진출도 평가할 만하다.대웅제약의보툴리눔 톡신 ‘나보타’와 SK바이오팜의 뇌전증신약 ‘엑스코프리(성분명:세노바메이트)’는미국에서 승인을 획득했다. 반면 국내바이오기업의 유망물질 임상실패 사례도 확인됐다. 주식 매도와 관련한 의혹을 남기며 씁쓸함을 더했다. ◇ 2019년 기술수출 규모, 지난해 실적 상회...유한양행 맹활약 보건복지부에따르면, 2019년 전반기국내
올 한 해 제약계는 다양한 이슈를 경험했다. 연초에는 ‘염변경 약물관련 판결’과 ‘제네릭약가개편’ 이 큰 관심을 불러모았다. 두 가지 사안은 국내제약업계에전략수정이 필요한 시기라는 점을 암시했다. ‘인보사 사태’는최고 화두였다. 국내 제약바이오산업에 상처와 교훈을 남겼다. 이런상황에서 ‘첨단바이오의약품법’이 통과됐다. 인보사 사태의 재발 방지와 바이오산업의 도약대 역할을 동시 수행할 수 있을지 귀추가 주목된다. 올해도 의약품의 N-니트로소디메틸아민(NDMA;발암추정물질) 검출 사례가 되풀이됐다. 속쓰림 등에사용되는 라니티딘∙니자티딘 성분약이 차례로 회수됐고, 잠재적 위험이 지속 보고되고 있어 정부·업계의 현명한 대처가 요구된다. 이 밖에도 바이오기업의 3상 실패, 국산신약의 미국진출, 그리고 라이센스 아웃 성과 등이 올해 제약계의 헤드라인을 장식했다. 2019년 제약계 10대 뉴스를 2편에 걸쳐 살펴본다. [편집자 주] ◇ 염 변경만으로 특허회피 힘들어지나..오리지널손 들어주는 판결 지난 1월 대법원은 다국적 제약사 아스텔라스가 국내사 코아팜바이오를 상대로 낸특허권 침해금지 소송에서 파기 환송을 선고했다. 사실상 아스텔라스의 손을 들어준 것이다. 앞서 아스텔
RCC 치료분야가 다이아몬드 시대로 향하고 있다. 그 출발점은 면역항암제와 VEGF TKI의 조합이 될 것으로 평가됐다. 펨브롤리주맙·엑시티닙 콤보는 RCC 1차치료에서 OS∙PFS∙ORR을 개선하며 이정표를 세웠다. RCC 치료분야에선이런발자취를 따르는 여러 시도가 시행 중인 것으로 확인됐다. 다이아몬드 시대를 가져올 두 번째 주자는 신약이다. Monaco 박사는 올해노벨생리의학상 수상자들의 발견과 연관된 신약후보물질을 소개했다. HIF-2a에 작용하는 기전은 혈관신생에또 다른 대안을 제시할 전망이다. ◇ 면역항암제+VEGF TKI 조합 평가활발 Monaco 박사는 펨브롤리주맙·렌바티닙병용요법의 효능을 기대했다. 두 약물의 조합은 KEYNOTE-581(3상∙개방형∙다기관)에서 측정되고있다. 연구는 치료 경험이 없는 전이성 ccRCC 환자 735명 등록을 목표로 하고 있다. 펨브롤리주맙·렌바티닙 콤보군, 렌바티닙∙에베로리무스(제품명:아피니토, 제약사:노바티스) 콤보군, 그리고수니티닙 단독요법군 등 3개군으로 나눠져 진행된다. 1차평가변수는 PFS, 2차평가변수는 ORR∙OS∙건강관련삶의질(HRQoL) 등으로 정해졌다. 데이터는 아직 성숙단계를 거치고 있다.
올해 다양한 신약들이 미국 식품의약국(FDA)의 심사를 통과했다. 25일 기준 총 48개 제품이 승인을 획득한 것으로 나타났다. 2020년에도 여러 신약이 허가를 예정하고 있다. 일부 약물은 승인을넘어 블록버스터 성장 잠재성도 갖춘 것으로 평가됐다. 땅콩알레르기 치료약 ‘Palforzia(제약사:Aimmune Therapeutics)’, 다발성경화증치료제 ‘Ozanimod(BMS)’, 그리고빈혈치료제 ‘Roxadustat(제약사:아스트라제네카·FibroGen)'등이 리스트에 올랐다. 제약산업 분석업체 Evaluate사는 최근 'Vantage 2020 Preview' 보고서를발간했다. 보고서는 2020년 미국에서 등장할 것으로 예상되는 블록버스터 약물들을선정했다. 먼저 Palforzia가 이름을 올렸다. Palforzia는 땅콩알레르기를 치료하는 경구용제제다. 처방약유저피법(PDUFA) 일정은 내년 1월로 예정됐다. 지난 9월 FDA 자문위원회는Palforzia 허가를 지지한다는 결론을 내놓기도 했다. 승인될경우 향후 4년내 연매출 1조원 달성도 가능할 전망이다. 2024년 예상되는 연매출은 12억달러(약1조4000억원) 수준이될 것으로 분석됐다. Ozanim