다케다 성인 후천성 혈우병 A 출혈 치료제 ‘오비주르주’ 급여

표준분석법 통한 8인자 수치 모니터링으로 개별 맞춤 치료 가능

한국다케다제약(대표 문희석)은 이 달 1일부터 성인 후천성 혈우병 A 치료제 오비주르주(성분명: 서스옥토코그알파)의 건강보험 급여가 적용된다고 밝혔다.

오비주르주는 성인 후천성 혈우병 A 치료를 위한 국내 유일 혈액응고8인자 치료제로, 지난해 3월 국내 식품의약품안전처로부터 허가 후 1년 만에 빠르게 급여에 등재됐다. 

국내에서 성인 후천성 혈우병 A는 연간 100만 명 당 약 1명 꼴로 드물게 발생하는 희귀 혈액 질환임에도 불구하고, 2021년 희귀의약품으로 지정된 이후 1년여 만에 식약처 허가를 받고 1년 뒤 건강보험 급여 적용까지 이루어져 환자들의 치료제 접근성을 높인 사례로 평가받고 있다. 

이번 급여 고시에 따르면 오비주르주는 성인 후천성 혈우병 A 환자의 출혈 치료에서 ▲항체 역가 5BU (Bethesda unit) 초과인 경우, ▲항체 역가 5BU이하인 환자가 항혈우인자를 고용량 투여한 후에도 반응이 없는 경우, ▲최근에 항체 역가 5BU 이하인 환자가 항혈우인자를 고용량 투여해도 반응이 없어 오비주르주에 효과가 있었던 경우에 보험 급여가 적용된다.

성인 후천성 혈우병 A 는 혈액응고 8인자에 대한 자가 면역 항체가 발생하여 출혈 관련 합병증이 생기는 희귀질환으로, 선천성 혈우병과 달리 급성으로 진행되고 근육, 피부를 포함한 연조직 부위의 출혈이 선천성 혈우병에 비해 더 자주 보고되며, 70~90%의 환자에서 중증 출혈이 발생한다. 선천성 혈우병 A와 달리 혈중 혈액응고 8인자의 농도로는 질환의 중증도를 판단하기 어려워 임상적으로 의미 있는 출혈이 있으면 즉각적인 조절이 필요하다. 

오비주르주는 인간과 유사한 돼지 혈액응고 8인자에서 B-도메인을 제거해 만든 유전자재조합 제제로, 체내 면역 항체에 의해 쉽게 인식되지 않기 때문에 비활성화된 인간 혈액응고 8인자를 대신해 혈액응고를 돕고 출혈 조절에 도움을 줄 수 있다. 이러한 기전으로 성인 후천성 혈우병 A 치료제 중 유일하게 표준분석법을 통해 혈액응고 8인자 수치를 안정적으로 모니터링하여 개별 맞춤 용량 치료가 가능하다. 

오비주르주는 성인 후천성 혈우병 A 환자를 대상으로 진행한 전향적, 오픈라벨 2/3상 임상 연구를 통해 임상적 유효성을 확인한 바 있다. 

오비주르주로 치료 받은 모든 28명의 환자(100-95% CI: 88.1-100)가 첫 투여 후 24시간 시점에 평가 시 초기 출혈 에피소드에 대해 긍정적 반응을 보였다. 

유효성 평가 시 긍정적 반응은 ▲출혈이 중단되거나 감소되고 ▲임상적 제어, 안정 혹은 개선이 있거나 ▲출혈의 다른 이유가 있는 경우 ▲혈액응고 8 인자 활성이 20% 이상으로 나타나는 경우로 사전 정의됐다. 또한 최종 투약 시점에서(투약 후 2주 이내) 치료 성공률은 85.7%(24/28)였으며, 오비주르주를 1차, 2차 치료에 투여 받은 환자군의 치료 성공률은 각각 94%(16/17), 73%(8/11)로 오비주르주를 1차 치료제로 사용한 환자군에서 치료 성공률이 더 높았다. 

한국다케다제약 희귀혈액질환 사업부 김나경 총괄은 “한국다케다제약은 치명적인 출혈 경향을 보이는 성인 후천성 혈우병 환자들의 치료 시급성을 고려해 허가 직후 급여를 신청하고 정부 부처의 조건을 적극적으로 수용해 1년 만에 신속히 급여가 적용됐다”며, “이번 급여로 성인 후천성 혈우병 A 환자들이 부족한 혈액응고8인자를 대체해 출혈 조절에 기여하는 오비주르주의 치료 혜택을 1차 치료부터 부담 없이 받을 수 있게 돼 매우 의미 있고 기쁘게 생각한다”고 말했다. 

이어, “한국다케다제약은 앞으로도 혈우병을 비롯해 희귀혈액질환 환자들을 위한 혁신적인 치료제를 지속적으로 개발∙공급하면서 환자들의 치료 환경 개선과 접근성 향상을 위해 노력할 것이다”라고 말했다.