베리스모 ‘SynKIR-110’, AACR서 주목…“고형암 CAR-T 새 가능성 제시”

9명 중 4명 종양 반응·최대 47% 감소…초기 임상서 유의미한 신호 고형암 CAR-T 첫 3개 용량레벨에서 DLT·ICANS 없이 안전성 관찰

HLB이노베이션 자회사 베리스모 테라퓨틱스(이하 베리스모)의 고형암 CAR-T 치료제 ‘SynKIR-110’ 임상 1상(STAR-101) 중간 결과가 미국암연구학회(AACR 2026)에서 구두발표되며, 고형암 CAR-T의 새로운 가능성을 제시했다는 평가를 받았다.

해당 연구 결과는 20일(현지시간) AACR 2026의 최고 권위 세션인 플래너리(CTPL) 세션에서 발표됐으며, 앞서 CAR-T의 창시자로 잘 알려진 칼 준(Carl H. June) 박사가 공동 저자로 참여했다는 사실이 알려지며 학계의 많은 관심을 받았다. 특히 첫날 공개된 초록에서는 의미 있는 반응 신호와 관리 가능한 안전성이 관찰되며 기대를 높였다.

연자로 나선 야노스 타니이(Janos Tanyi) 펜실베이니아대학교 펄먼 의과대학 부교수이자 SynKIR-110 임상 1상 연구책임자는 치료 옵션이 제한된 난소암, 중피종, 담관암 등 메소텔린 발현 진행성 고형암 환자에서 낮은 용량에서도 유의미한 종양 축소가 관찰됐으며, 특히 용량이 증가할수록 효능 신호가 더욱 뚜렷해지는 경향이 확인됐다는 점을 강조했다.

평가 대상 9명 중 4명에서 종양 반응이 나타났고, 최대 47%의 종양 감소가 확인됐으며, 코호트 3 환자 2명 중 1명이 면역반응평가기준(iRECIST)상 부분반응(PR)이 6개월 추적관찰 시점까지 반응이 유지됐다. SynKIR-110의 1상 용량 증량 임상에서는 전반적으로 양호한 안전성 프로파일이 확인됐다.

발표에 따르면 코호트 1~3까지 용량제한독성(DLT)이나 프로토콜상 중단 기준에 해당하는 이상반응은 보고되지 않았고, 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 9명 중 3명에서 발생했으나 모두 2등급 이하에 그쳐 면역효과세포 관련 신경독성(ICANS)은 관찰되지 않았다.

타니이 교수는 “SynKIR-110은 첫 3개 용량 코호트에서 DLT 없이 양호한 안전성과 치료 가능성을 보였고, 용량이 증가할수록 생물학적 활성(biologic activity)과 질병 안정 효과(disease stabilization)도 함께 확인됐다”며 “초기 임상 단계에서 이 같은 결과가 나타났다는 점은 고무적”이라고 말했다.

발표 후 진행된 토론에서 샌디프 파텔(Sandip Patel) UC샌디에이고 의과대학 교수는 “기존 메소텔린 CAR-T에서 표적 독성(on-target off-tumor toxicity) 우려가 있었던 만큼, 이를 최소화하려는 SynKIR-110 연구 전략은 의미가 있다”고 언급했다. 

이어 “특히 중피종 환자에서 지속 관해(durable remission)가 확인됐으며, 해당 반응이 장기간 유지된 점이 의미 있는 결과로 평가된다”고 덧붙였다. 

세션 참관자들은 SynKIR-110이 초기 임상에서 용량 증가에 따라 세포 확장과 지속성 신호를 보였다는 점에 주목하며, 고형암 CAR-T가 효능과 독성의 균형을 맞추는 데 어려움을 겪어온 만큼 이번 발표가 KIR-CAR 플랫폼이 실제 임상에서의 방향성을 보여주는 계기가 될 것이라는 반응을 보였다. 

한 참관자는 “안전성과 지속성, 반응 강도를 동시에 확보하는 데 어려움이 있던 고형암 CAR-T 연구에서 안전성과 실제 반응 신호가 함께 제시됐다는 점이 흥미롭다”면서 “향후 SynKIR-110의 임상 확대 과정을 관심 있게 지켜보겠다”라고 말했다.

한편, 베리스모는 현재 미국에서 SynKIR-110의 임상 1상을 계속 진행 중이며, 최대내약용량(MTD)과 권고 2상 용량을 확인하기 위한 용량 증량 및 환자 등록을 이어가고 있다. 회사는 이번 AACR 발표를 계기로 KIR-CAR 플랫폼이 혈액암을 넘어 고형암 영역에서도 임상적 확장 가능성을 보여주고 있다는 점을 부각한다는 전략이다.