4월 의약품 허가 절반 이상 ‘전문의약품’…CAR-T 등 성과 눈길

노바티스 ‘랩시도’·큐로셀 ‘림카토’ 등 주요 허가 사례 포함

2026년 4월 허가된 의약품 과반 이상이 전문의약품으로 나타난 가운데, 희귀의약품이나 유전자치료제 등 유의미한 의약품들의 허가가 다수 확인됐다.

식품의약품안전처 의약품안전나라에 따르면 올 4월 174건의 품목허가가 이뤄진 가운데, 이 중 전문의약품은 102건으로 58.6%에 달했다. 특히 전문의약품 중에서도 신약 1건, 희귀 5건, 유전자치료제 1건 등 다양한 허가가 이뤄진 것으로 보인다. 

신약 1건의 주인공은 한국노바티스의 ‘랩시도정25mg(성분명 레미브루티닙)’이다. 랩시도는 2세대 항히스타민제 치료에 적절히 조절되지 않는 성인 만성 자발성 두드러기 치료제로 경구용 BKT 억제제다. 2026 국제 두드러기 가이드라인에서는 2세대 항히스타민제를 표준용량의 최대 4배까지 증량했음에도 불구하고 적절히 조절되지 않는 환자에서 랩시도를 권고하고 있기도 하다. 

글로벌 3상 임상 연구인 ‘REMIX-1’ 및 ‘REMIX-2’ 연구에 따르면 12주차 주간 두드러기 활성도가 위약대비 유의하게 개선돼 24주까지 일관된 효과를 보였다. 

가려움 및 팽진증상 개선효과는 투여 1주차부터 빠르게 나타나 12주차에 증상 개선이 확인됐으며, 약 47~50%는 증상조절 상태에, 약 28~31%에서는 가려움과 팽진증상이 완전히 소실된 것으로 나타났다. 52주 장기 분석에서도 약 62%의 환자가 증상조절 상태를 유지했으며, 약 45%에서는 완전한 증상소실 상태가 지속되는 것으로 확인됐다.

유전자치료제 부문에서는 큐로셀의 CAR-T 치료제인 ‘림카토주(성분명 안발캅타젠오토류셀)’이 허가됐다. 림카토의 허가는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종 치료에 사용할 수 있게 됐다. 림카토의 허가는 국내개발 제42호 신약이자 첫 CAR-T 상용화라는 점에서 의미를 더하고 있다. 

이번 신약허가의 근거가 된 임상 2상 시험에서 림카토는 객관적반응률 75.3%, 완전관해율 67.1%를 기록했다. 또한 안전성 측면에서도 CAR-T 치료의 대표 부작용인 중증 사이토카인 방출 증후군(CRS) 발생률 10%와 중증 신경독성(ICANS) 발생률 5%로 안전성을 확인했다.

특히 당초 3상 조건부허가를 신청했으나, 식약처는 허가 과정에서 3차 요법의 림프종 치료제로 사용되는 신규 CAR-T 제제임을 감안해 3상 임상시험을 면제했다. 대신 다른 글로벌 CAR-T 치료제와 마찬가지로 허가 후 장기추적조사와 위해성 관리계획 등을 통해 안전성과 유효성을 지속적으로 확인하는 조건으로 정식 허가했다.

희귀의약품으로는 바이오젠코리아의 척수성 근위축증 치료제 ‘스핀라자’, 바이엘코리아의 비소세포폐암 치료제 ‘허뉴오’, 길리어드사이언스코리아의 HIV-1 감염 치료제 ‘선렌카’ 등의 허가가 이뤄졌다.

또 기타 다른 전문의약품 허가 현황을 살펴보면 암젠코리아는 중등도 및 중증 갑상선안병증 치료제 ‘테페자(성분명 테프로투무맙)’를 허가받았다.

갑상선안병증은 면역 체계 이상으로 안와 근육∙지방 조직 내 비정상적 염증 반응이 나타나는 중증 희귀 자가면역질환이다. 이로 인해 근육과 지방 조직이 부풀어올라 안구돌출, 복시, 눈의 통증, 출혈, 눈꺼풀 후퇴, 부종 등의 증상이 나타난다. 특히 안와 내 압력 증가로 시신경이 압박될 경우 급격한 시력 저하가 발생할 수 있다. 치료 시기를 놓치면 심각한 경우 영구적인 시각 기능 장애와 외형 변화, 실명으로 이어질 위험도 있다.

중등도에서 중증의 활동성 갑상선안병증 환자 대상 임상 3상 OPTIC 연구 결과, 24주 차에 테페자 투여군의 안구돌출 반응률은 83%로, 위약군 10% 대비 현저히 높은 수치를 보이며 1차 평가변수를 충족했다. 염증 활성도를 평가하는 임상 활동 점수, 전반적 반응률, 평균 안구돌출 변화, 복시 반응률, 삶의 질 설문 등이 포함된 모든 2차 평가 변수에서도 테페자는 임상적으로 유의미한 개선을 보였다.

일본의 활동성 갑상선안병증 환자 대상 임상 3상 OPTIC-J 연구에서도 테페자 투여군의 24주 시점 안구돌출 반응률은 89%로 위약군 11%와 뚜렷한 차이를 보였고, 약물 관련 중대한 이상 반응 및 사망 사례는 보고되지 않았다.

엠엑스바이오는 임플란트 주위염 치료를 위한 복합 항생제 연고 ‘페리메디’를 허가받았다. 

임플란트 주위염은 인류의 새로운 질환으로 전세계적 문제가 됐지만 아직까지 뾰족한 해법이 없었다. 특히 환자1인당 임플란트 보급율이 높은 우리나라에서는 큰 사회적 문제로 대두된지 오래다. 기존의 전통적인 치료 방법과 단일 항생제 연고로 치료를 시도할 수 있으나 임플란트 주위염의 치료 성공률이 기대에 못미치고 이마저도 재발률이 높아 임상 현장의 고민이 깊었다.

페리메디의 효능은 2021년 김창성 교수팀의 연구자 주도 임상시험을 통해 보고됐으며 이번 품목허가를 위한 제3상 다기관 임상시험을 통해 다시 한번 입증됐다. 특히 탐침 깊이(PD) 8mm 이상의 중증, 고난이도 임플란트 주위염에서 독보적인 개선 효과를 보였다.

일반의약품에서는 대원제약의 ‘더브루겔액’, 종근당의 ‘펜잘500정’, 에이치엘비제약의 ‘헤파온연질캡슐’, 한올바이오파마의 ‘바이오탑디포르테정’, 동화약품의 ‘비비콤액’ 등이 허가됐다.