로슈, SMA 치료제 ‘에브리스디’ 정제 제형 허가

간편한 보관 및 복용 방식으로 휴대성 및 복약 편의성 개선 임상 연구를 통해 기존 액상 제형과 동일한 효과 및 안전성 확인

한국로슈(대표이사 이자트 아젬)는 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, 이하 SMA) 치료제 에브리스디(Evrysdi, 성분명: 리스디플람)의 정제 제형이 지난 13일 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 획득했다고 밝혔다.

에브리스디는 척수성근위축증 분야 최초의 경구형 치료제로, 가정에서 직접 간편하게 복용 가능한 유일한 비침습적 치료제다. 기존 허가 받은 액상 제형에 이어 이번에 정제 제형까지 추가로 허가를 획득하며 척수성 근위축증 환자들의 복약 편의성을 개선하고 치료제 선택권을 확대했다.

이번에 승인된 에브리스디 정제는 2세 이상(20kg 이상)인 환자를 대상으로 사용할 수 있으며, 통째로 물과 함께 삼키거나, 물에 분산시켜 복용하는 형태로 1일 1회 가능하면 매일 같은 시간에 식사와 관계없이 복용하면 된다. 특히 실온 보관이 가능해 학교, 직장, 여행 등을 비롯해 환자들이 장소 제한 없이 일상생활에서 보다 용이하게 자가 복용할 수 있다. 20kg 미만 환자 혹은 액상 제형을 선호하는 환자들은 기존 액상 제형으로 복용할 수 있다.

이번 에브리스디 정제의 허가는 기존 액상 제형과의 생물학적 동등성을 확인한 임상 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. 성인 47명을 대상으로 진행한 임상 연구에서, 정제 제형(삼키거나 물에 분산)과 경구용액 제형은 공복 및 식후 상태 모두에서 약물 노출(AUC) 및 최대 혈중농도(Cmax)에 있어 생물학적으로 동등한 약동학적 특성을 나타냈으며, 음식 섭취는 약물 흡수에 영향을 미치지 않았다.

에브리스디는 SMN2 유전자의 미성숙 전령 RNA(pre-mRNA)에 결합해 생존운동신경세포(SMN) 단백질 농도를 증가시키고 유지하는 기전으로, 혈관-뇌 장벽을 통과할 수 있으며 중추신경계를 포함한 신체의 모든 부분에 골고루 분포, 전신의 SMN 단백질을 증가시킨다. 

다양한 연령대와 SMA 유형의 환자들을 대상으로 한 4건의 주요 임상 연구(RAINBOWFISH, FIREFISH, SUNFISH, JEWELFISH)를 통해 증상 발현 전 영아부터 성인에 이르기까지 다양한 연령대 및 기존에 타 치료제로 치료받은 이력이 있는 환자를 포함해 폭넓은 환자군에서 치료 효과와 안전성을 확인한 바 있다.

한국로슈 이자트 아젬 대표이사는 “에브리스디는 다수 임상을 통해 확인한 효과 및 안전성을 기반으로 전 세계 18,000여 명의 SMA 환자에게 치료 혜택을 제공해온 치료제”라며, “이번에 정제 제형을 국내에 추가로 제공할 수 있어 매우 뜻깊게 생각하며, 매일 장기적인 관리가 필요한 환자 및 보호자들의 일상에 실질적인 도움이 되는 새로운 선택지가 되기를 기대한다”고 전했다.