중대·희귀·난치질환 대상 연구 3건 적합 의결

2025년 제12차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최

보건복지부(장관 정은경)는 12월 18일(목) 2025년 제12차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’라 함)를 개최했다.

심의위원회는 재생의료기관에서 제출한 실시계획 총 7건을 심의했으며 이 중 3건은 적합, 3건은 부적합 의결했고, 1건은 심의위원회에서 계속 논의하기로 했다.

적합 의결된 안건에 대한 주요 내용은 다음과 같다.

첫 번째 과제는 일차성 및 이차성 쇼그렌 증후군 성인 여성 환자의 구강건조증을 치료하기 위해 기능 환자 본인의 소타액선(작은침샘)에서 유래한 도관전구줄기세포를 침샘(귀밑샘)에 투여하는 중위험 세포치료 임상연구이다.

현재 쇼그렌 증후군 환자의 치료제는 건조증을 완화하는 약물이 대부분이다. 그 중 대표적인 치료제인 필로카르핀과 세비멜린은 타액의 분비를 촉진하는데, 질환이 진행됨에 따라 침샘세포가 많이 파괴돼 타액선 내에 남아있는 침샘세포의 양이 적은 경우 약효를 보기가 어렵다.

해당 연구에서는 쇼그렌 증후군 환자에게 자가 소타액선 유래 도관전구줄기세포를 투여해 손상된 침샘 재생 및 침 분비 촉진 등 구강건조증 개선 효과를 확인하고자 한다.

두 번째 과제는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 환자 본인의 지방으로부터 유래한 연골 전구세포를 관절강 내 투여하는 중위험 세포치료 임상연구이다.

해당 연구에서는 염증을 억제하고 세포 재생 인자를 증가시키는 자가 지방 유래 연골 전구세포의 특성을 이용해 골관절염 환자의 연골조직 염증을 완화하고 손상된 연골조직의 회복 등 골관절염 치료 효과 확인을 목표로 한다.

세 번째 과제는 새롭게 진단된 교모세포종 환자를 대상으로 수술 후 테모졸로미드 및 방사선 치료와 환자 본인 혈액 유래 면역세포(T세포, NK세포)를 병용 투여하는 중위험 세포치료 임상연구다.

해당 연구에서 사용하는 자가 혈액 유래 면역세포(이뮨셀엘씨주)는 이미 2007년도에 식품의약품안전처의 품목허가를 받은 치료제로 여러 적응증에 사용하고 있으며, 새롭게 진단된 교모세포종에 대해서는 임상시험 3상을 시행한 바 있다.

2021년 WHO에서 교모세포종 정의를 수정했는데, 해당 연구에서는 새롭게 정의된 교모세포종(IDH(Isocitrate dehydrogenase)-wildtype) 환자에서 표준치료와 함께 이뮨셀엘씨주를 병용해 생존기간 연장 효과를 검증하고자 한다.

김우기 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 “최근 재생의료기관으로부터 첨단재생의료 실시계획이 다수 심의 신청됐다”라며, “심의위원회는 첨단재생의료 분야에 대한 관심이 높아지는 가운데, 첨단재생의료 활성화를 위해 실시계획 작성 방향을 제시하는 등 지원을 강화해 나갈 계획이며, 동시에 연구대상자인 환자의 안전 확보를 위해 첨단재생의료 임상연구 등의 실시 진행 상황을 지속적으로 모니터링할 예정이다.”라고 밝혔다.