GSK는 벨지움 바이오텍 회사인 갈라파고스의 2개 관절염 치료제 개발에 독점 기술제휴 옵션을 행사했다. 후보 물질은 GLPG0778과 후속 제품인 GLPG0555로 모두 갈라파고스와 협력으로 GSK가 면역 염증연구를 제휴하여 개발되었다. GSK는 계약에 따라 이 후보 물질의 임상 개발에 착수할 권리를 행사하게 된 것이다. 갈라파고스는 한 자리 숫자의 백만 유로 옵션 지불금을 받게 되며 앞으로 단계별 성과금과 로얄티로 3,400만 유로 이상을 받게 됐다. GSK는 두 후보 물질에 대한 임상연구에 돌입할 계획이다.GSK와 협력으로 GLPG0778의 연구가 30개월 내에 성과를 나타내어 성공적으로 옵션 행사가 가능 할 만큼 진척된 상황이다. 앞으로 5년 간 임상시험과 작용 기전 연구에 총력을 기우릴 것이라고 갈라파고스 측은 언급했다. 갈라파고스 반 디 스톨프(Onno van de Stolpe)사장은 GLPG0778과 GLPG0555는 거대 제약회사에 기술제휴 공여한 최초의 갈라파고스 협력 제품으로 이 후보물질이 앞으로 성공적으로 상용화될 것으로 확신한다고 강조했다.
세계적으로 마땅한 비만치료제가 없는 상황에서 FDA가 안전성 문제를 매우 까다롭게 요구하자, 신약개발을 추진하고 있는 3개 제약사가 임상에 안간힘을 보이고 있어 추이가 주목된다.이중 안전성 문제로 FDA가 일차 심사 거절한 비부스(Vivus)사의 크넥사(Qnexa: phentermine/topiramate)의 재심사가 이번 주 예정되어 있다. 비부스는 1년 임상을 완료 후 2차 임상한 환자의 새로운 안전성 자료를 제출한 것이다. 크넥사는 식욕억제제 펜테르민과 전간 치료제 토피라메이트의 복합제로 토피라메이트는 부작용으로 눈병, 땀이 나지 않고 체온이 상승하며 산성 체액 생성, 자살 충동 및 행위와 태아의 독성이 문제시 되어있다. FDA는 최근 2년에 걸쳐 3개 회사 즉, 아레나, 오렉시젠 및 비부스 제약에서 제출한 비만 치료약 시판 허가 신청을 각각 기각한 바 있다. 아직도 비만 치료약이 시중에 없고 10년에 걸쳐 신약 개발이 안 되고 있는 상황에서 3개 회사들은 신제품 개발 허가에 총력을 기울이고 있는 모습이다. 3개사 모두 FDA에 허가서를 다시 제출하려고 준비 중에 있다. FDA의 주요 우려는 안전성 문제로 심장병 및 기형아 출산 문제이지만, 이외에도 자
EC는 아스트라제네카(AZ)의 갑상선암 치료약 카프렐사(Caprelsa: vandetanib)를 공격적이고 국소 말기 수술 불가능한 환자의 골수 갑상선암(MTC) 치료에 시판을 허가했다. 허가는 EMA의 자문위원회 CHMP에서 경구 키나제 차단제에 대한 긍정적인 의견을 받아드려 말기 MTC 치료제로 최초로 허가하게 되었다. 제3상 임상 자료에 의하면 말기 전이 MTC 환자 331명을 대상으로 임상시험한 결과 카프렐사 투여 집단은 맹약 집단보다 암 진행이 54% 낮게 나타났다고 한다. 카프렐사는 작티마(Zactima) 상품명으로 한때 말기 비소세포성 폐암치료에 블록버스터로 팔렸으나 2009년 10월에 생존율 개선에 효과가 없다는 이유로 시판 중단시킨바 있다. 이번 허가된 말기 MTC는 희귀질환으로 예후도 안 좋아 지난 20년간 임상적인 성과에 별다른 변화가 없었던 분야이다.미국FDA는 작년 4월에 시판 허가했으며 AZ는 이 제품으로 별다른 수익 창출이 안 되고 있다. 연간매출이 약 120-130M 달러로 예상하고 있다.
로슈와 일본 다이이찌 산교에서 신청한 맞춤형 피부암 치료약 젤보라프(Zelboraf: vemurafenib)에 대해 유럽 보건당국에서 시판 허가했다. 젤보라프는 BRAF V600E로 불리는 유전자 변이 발현으로 나타나는 흑색 종 피부암에 대한 단일 치료제로 허가 받았으며 미국에서는 지난 8월에 로슈의 BRAF V600E 변이 검사법과 함께 시판 허가한 것이다. 허가는 제3상 임상 자료에 근거한 것이며 이 연구에 의하면 젤보라프와 표준 치료제와 비교한 결과 사망률이 젤보라프 투여 집단에서 63% 낮게 나타났다는 것. 하루 2회 투여로 화학요법치료제에서 보인 생존율 9.6개월보다 13.2개월로 나타났다. 로슈의 학술책임자 바론(Hal Barron) 박사는 젤보라프는 환자의 생존을 유의하게 개선하며 본 허가로 회사에서 제시한 맞춤의학의 장점을 인정한 것이라고 평가했다. 젤보라프는 미국과 EU 뿐 아니라 스위스, 브라질, 이스라엘, 캐나다, 뉴질랜드에서 허가되었고 호주, 인도 및 기타 국가에도 허가 신청 중이다.
미국 FDA는 콜셉트 테라퓨틱스(Corcept Therapeutics)사의 희귀질환인 쿠싱(Cushing)증후군 치료에 최초의 약물인 콜림(Korlym : mifepristone)을 시판 허가했다. 이 희귀질환 치료제는 비정상적으로 스테로이드 호르몬인 코티솔 과다 생성을 치료하는 것으로 밝혀졌다. 코티솔의 과다 분비는 당뇨, 고혈압, 상체 비만 등을 유발한다. 미국에는 쿠싱 증후군 환자가 약 20,000명으로 추산하고 주로 20-50세 연령으로 치료하지 않으면 치명상을 입는다. 이 약은 코티솔이 그의 수용 체 결합을 차단시켜 효과를 나타낸다고 한다. 그러나 표시에 경고 박스를 지시하고 의사와 환자들에게 임신 시에는 치료 중단을 요구하고 있다. 박스 경고는 연간 매출에 영향을 미치지 않을 것이라고 회사 측은 예상하며 2016년 연간 매출을 5억 6만 달러로 보고 있다. 현재 미국 내에서 경쟁품이 없으나 노바티스에서 유럽에 쿠싱 치료제 시그니포(Signifor)가 곧 시판될 예정으로 있다. 작년 노바티스는 시그니포 허가 신청서를 미국에 제출했다가 제조, 화학 및 관리 문제로 허가 취소한 바 있다. 시그니포는 주사제이고 하루 2회 주사 투여하나 콜림은 경구로 하루
노바티스는 혈압 강하제 라질레즈(aliskiren) 포장 설명서에 당뇨환자나 다른 약물을 투여하고 있는 신장병 환자에게 사용해서는 안 된다는 경고문을 추가 표시하기로 했다. 미국에서는 텍터나(Tekturna) 상표로 판매되고 있다. 노바티스는 유럽의약청(EMA)의 권고로 레질레즈를 ACE 차단제나 ARB 약물 등 심장병 약과 병용사용하지 말도록 하는 표시 변경을 준행했다. 노바티스는 지난 12월에 라질레즈가 뇌졸중 및 신장질환 발생위험을 증가시킨다는 보고 이후 임상시험을 중단했다. 회사는 텍터나의 올 1월 매출이 작년도 5억 5,700만 달러의 절반에도 못 미칠 것으로 예상했다. 4/4분기 매출은 9억 달러였다. 회사는 의사들에게 제2형 당뇨환자에게는 aliskiren 함유 약물을 투여하지 말도록 권고하고 또한 ACE차단제나 ARB 약물을 투여하는 경우도 aliskiren 함유 약물투여를 금하도록 종용하고 있다. 노바티스는 FDA와 라질레즈 사용에 대해 논의를 계속하고 있는 것으로 알려졌다.
금연에 사용되는 화이자의 찬틱스(Chantix: varenicline: 한국상품명 챔픽스)가 금주에도 효과를 나타낸다고 시카고 대학의 차일즈(Emma Childs)박사 연구진이 학술지(Clinical and Experimental Research)에 발표했다. 이들 연구진은 가끔 흡연하는 중간 및 고량의 음주가 15명을 대상으로 무작위, 상호 비교시험했다. 시험에 참가한 사람은 6개 시험 사례에 참여하게 했다. 3일 간격으로 맹약과 찬틱스 2mg 용량을 투여하고 알코올이 없는 음료와 약한 또는 강한 알코올 음료를 투여했다. 약한 알코올에는 체중 kg 당 0.4g이었고 강한 알코올은 약한 알코올 투여의 2배 용량으로 정했다. 참가자 평균 연령은 27세이고 대부분 백인이며 15명 중 7명은 여성이었다. 결과, 음주 후 불쾌감이 음주 전 맹약보다 찬틱스 1회 투여한 경우 심하게 나타난 사실이 확인되고 또한 알코올 유도 인지 기능 장애도 찬틱스 투여 집단에게서 덜 심하게 나타났다는 것이다. 따라서 본 연구는 이전 입증사실과 함께 찬틱스가 가벼운 흡연가의 음주행위를 감소시켜 폭주할 기회를 줄일 수 있는 효과를 기대할 수 있다는 주장이다. 이러한 효과는 찬틱스의 생화학
미국 FDA는 화이자의 치명적인 희귀질환 치료약 타파미디스 메그루민(Tafamidis meglumine)을 TTR-FAP(Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy) 질환 치료사용 허가신청에 대대 우선 심사 조치를 취했다. 타파미디스 메그루민은 전 세계적으로 약 8,000명의 환자를 대상으로 치명적이고 활동불능의 신경퇴화 질환 치료에 사용 허가 신청한 것이다. 이 질환은 일반적으로 유전자 변이에 의해 발생되고 성인이나 또는 30대 젊은이에게도 발생된다. 증세는 삶의 질을 떨어뜨리고 10년 내에 사망에 이른다. EC에서는 빈다퀠(Vyndaqel) 상표로 2011년 11월에 시판 허가했다. FDA가 우선 심사 품목으로 지정한 것은 지금까지 충분한 치료제가 없음을 고려하여 취한 조치로 알려지고 있다. 이 희귀치료제가 승인될 경우 화이자는 작년 연간 100억대 매출을 창출한 거대 품목 항 콜레스테롤 약 리피토 특허가만료로 입은 매출 손실 보전에 다소 도움이 될 것으로 보인다. 그러나 아직도 리피토는 특허 만료에도 시장 점유율을 41% 유지하고 있으나 시간이 갈수록 제네릭 압력이 증대되고 있는 실정이다.
영국 보건성(NHS)은 편두통 치료 환자에 보톡스 주사 사용을 허가하지 않을 것으로 알려졌다. 국립 보건임상연구소(NICE)는 보톡스(botulinum toxin type A)를 만성 편두통 환자 두통 예방 사용을 거절하는 지침을 내놓았다. NICE의 전문위원은 이 약을 편두통 예방에 추천할만한 충분한 증거를 제시하지 못하고 있고 따라서 제조회사인 알러간(Allergan)에게 이를 사용해야할 추가 정보를 제출하도록 요구했다. 2010년 영국 보건당국(the Medicines and Healthcare Products Regulatory Authority)은 임상연구 PREEMPT 1 및 2에서 만성 편두통 예방에 효과가 있다는 보고 후 최초의 예방약으로 허가한 바 있었다. 그러나 작년 4월 스코틀랜드 의학컨소시엄은 보톡스를 편두통 예방 사용 권장을 거절했다. 이는 편두통 환자 예방치료에 임상 자료가 미흡하다는 이유를 들었다. 이와 비슷하게 NICE는 보톡스의 편두통 예방 효과가 미미하며 결과가 대규모 맹약 효과와 혼란을 일으켰다. 보톡스의 장기 유효성과 그 손익 모델에서 불확실성을 나타냈다는 지적이다. NICE의 롱손(Carole Longson) 교수는 아직
UCB는 류마티스 관절염 치료 모노크로날 항체 약물인 심지아(Cimzia: certolizumab pegol)를 건선 관절염 치료에도 유효한 임상자료에 근거하여 사용 확대를 도모하고 있다. 페그화(pegylated) 항종양 괴사인자 치료제로 유일한 심지아의 효과를 건선 관절염(PsA) 성인 환자를 대상으로 제3상 임상연구를 시험한 것이다. 그 결과 12주 투여로 PsA 증세가 임상적으로 및 통계적으로 유의한 개선을 나타냈다. 409명의 환자를 무작위로 매 2주마다 심지아 200mg 또는 매 4주마다 400mg을 48주간 투여했다. 일차 결과 분석에서 새로운 부작용은 발견되지 않았고 이전 시험에서 보였던 것과 일치했다.UCB 학술책임자 로뷔-후리드리히(Iris Loew-Friedrich)씨는 심지아가 PsA 환자에게도 유익하며 금년 말 이전에 보건당국에 적응증 확대 허가를 신청할 예정이라고 말하고 임상 결과는 오는 주요 류마치 학회에서 발표될 것이라고 말했다. EU에서 심지아는 성인 류마티스 관절염 환자에게 메토트렉세이트를 포함한 기존 류마티스 관절염 치료약으로 반응이 미흡한 중간 및 중증 환자치료에 사용 허가됐고 미국에서는 류마티스 관절염 이외에 크론(Cro
사노피의 자회사인 젠자임 제약회사에서 판매한 백혈병 치료약 후루다라(Fludara: fludarabine) 9,380 바이알을 품질불량(무균확보 부족)을 이유로 시판 수거 조치했다고 FDA가 최근 발표했다. 회사측은 고객들에게 지난 1월 31-2월 1일자 정맥주사 제품의 리콜을 통보했다고 FDA는 밝혔다. 전국적인 리콜은 후루다라를 생산하고 있는 베링거 잉겔하임의 자회사 벤베뉴(Ben Venue Lab)사의 제조 불량으로 신속하게 이루어졌다. 베링거 잉겔하임은 가족회사로 작년 미국과 유럽 보건 당국으로부터 제조 불량 위법 적발로 오하이오 베드포드 소재 공장을 폐쇄한 바 있다.젠자임은 작년 벤베뉴사가 FDA와 유럽 의약청으로부터 심각한 제조 불량이 발각 된 후 사전 주의 조치로 리콜을 실시한다고 말했다. 후라다라에 관련된 문제는 확인되지 않았으나 벤베뉴 공장의 제조 불량이 관련되어 과민 반응 가능성을 제기한 것이라고 해명했다.리콜은 제품 한 롯트에 해당되며 후라다라는 2010년 6월 이후 오하이오 공장에서 제조되었다고 한다. 젠자임은 2009년 독일 바이엘에서 후루다라를 매입했고 현재 제네릭 제품이 나오고 있다.
미국 FDA는 에이즈 감염치료제인 질레드 사이언스(Gilead Sciences)사의 트루바다(emtricitaine/tenofovir disoproxil fumarate)를 예방약으로 우선 심사하기로 했다. FDA는 2004년에 트루바다를 HIV 감염 치료제로 사용 허가한 바 있고 현재 미국에서 가장 많이 처방되고 있는 항바이러스 약물이다. 질레드 측에 따르면 트루바다가 예방약으로 허가되면 에이즈 감염 위험을 감소시키는 최초의 약물이 될 것이며 지난 12월 15일 허가 신청을 제출하면서 첨부한 연구 자료는 미국 국립 보건원 (NIH)과 워싱턴 대학 후원으로 이루어졌고 HIV 감염 위험 방지에 트루바다의 안전성 및 유효성이 평가된 연구 자료라고 설명했다.
FDA는 캘리포니아 센디에고 소재 젠프룹(Gen-Probe)사에서 개발한 최초의 새로운 전립선암 유전자(PCA3) 진단 시험법을 허가하여 앞으로 전립선암으로 진전될 위험성이 높은 남자들을 대상으로 새로운 진단 수단을 의사들에게 제공하게 되었다. 회사 측에 따르면 이 새로운 진단법은 과거 전립선 조직검사에서 음성 결과를 나타낸 남성에 대해 추가 전립선 조직검사가 필요할지 결정하는 데 도움을 줄 수 있다고 한다. PCA3 유전자 검사법은 의사들에게 전립선 특이항원(PSA) 검사의 유용성에 대해 최근 문제를 제기한 우려를 불식시킬 것으로 기대된다. PSA는 남성의 전립선암이나 기타 전립선 질환 환자에게서 농도가 증가 하는 일종의 단백질이다. PSA농도가 높다고 반드시 암이 발생했다고 결정적인 판정을 할 수 없다. 전립선 조직검사를 해야 한다. 그러나 조직검사는 다른 문제를 야기한다. 채취한 견본에 따라서 전립선 조직검사에 종양을 완전히 놓칠 수도 있다는 것이다. 전립선 조직 검사는 또한 병원 감염 위험을 증대시키고 출혈 및 기타 합병증을 나타낸다. 젠프룹 사는 PCA3 검사로 전립선암의 95%에게서 과다 발현을 나타내는 PCA3 바이오 인자를 검색할 수 있어 PS
임질은 가장 흔하게 만연된 성병 중 하나로 최후 유효 항생제 마저 내성발생을 일으키는 사례가 갈수록 증가하고 있어 미국 질병관리청(CDC) 연구원들이 불치의 임질 만연에 경고하고 나섰다.CDC의 볼란(Gail Bolan) 박사 연구진이 지난 주 발행한 의학학술지(The New England Journal of Medicine)에 발표한 원고에 의하면 지난 3년에 걸쳐 임질 치료에 최후의 유효 항생제마저 내성을 나타내는 사례가 증가되고 있다고 밝혔다. CDC에 의하면 임질은 항생제에 내성을 나타낸 지가 매우 오래 되었으나, 의사들은 그 때마다 강력한 항생제로 대처해 왔다는 것. 최후의 유효 항생제인 세팔로스포린에 내성을 나타낸 비율이 그 동안 1.7%이었다. 즉, 2006년 10% 임잘 환자 중 1/10만이 세팔로스포린에 내성인 것이 그 이후 내성 발생율이 17배 높게 나타났다는 지적이다. 이들 연구진은 미국 서부 주에서 세팔로스포린에 내성인 임질이 3.6%로 가장 높게 나타났고 남자와 성교한 남자에게서는 거의 5%가 내성을 보였다고 확인했다. 임질은 미국에서 연간 60만 건이 발생하여 배뇨 곤란, 복통, 가려움증 및 성기 고름배설 증세를 나타낸다. 이러한 내
화이자는 기억 상실 진행을 지연시키는 가장 우수한 신약 바피뉴주맵(bapineuzumab)이 알츠하이머 질환 조절에 최상의 가능성을 보여주고 있어 이미 중간 단계의 임상시험을 마친 릴리의 솔라네주맵(solanezumab)보다 더 완벽한 자료를 획득했다고 한다. 화이자와 릴리 모두 금년 말 경에 대규모 제3상 임상시험 결과를 발표할 예정이며 성공할 경우 세계 최초로 알츠하이머 질병 진행을 지연시키는 약물로 대박을 기대하고 있다. 화이자의 최고 연구 책임자 돌스텐(Mikael Dolsten) 박사는 바피뉴주맵은 제2상 임상자료에서 유의한 결과를 보인 2개 신약 중 하나라고 말했다. 한편, 릴리의 솔라네주맵은 비교적 간편한 제2상 임상연구로 12주 시험을 완료하고 최종 단계 시험연구로 진행할 예정으로 있다.초기 소규모 시험에서 바피뉴주맵을 투여한 환자에게서 두가지 결과를 보였었다. 중간 단계 시험에서 환자들이 뇌에 알츠하이머 유발 물질인 아미로이드 프라그 축적이 맹약 집단보다 거의 25% 낮게 나타났다. 그러나 인지 기능 개선은 없었다. 화이자 및 릴리의 새로운 알츠하이머 치료 신약 모두 중간 단계 시험에서 부작용으로 뇌부종을 보였다. 한편 릴리는 재2성 임상에