혈액내 고농도 중성지방 형성 희귀질환 치료제 등장

FDA, 에게리온 제약의 로미타파이드 신약 희귀약 지정

FDA는 에게리온(Aegerion Pharm)사에서 신청한 로미타파이드(lomitapide)를 위중한 고농도의 지방질 질환 치료에 희귀약으로 지정 허가했다.

희귀약이란 미국 내 환자수가 20만 명 미만의 희귀 질환 치료에 사용되는 의약품을 대상으로 지정하여 허가일로부터 7년간 독점 판매권을 부여하고 기타 면세 조치 등의 특전을 행사하는 제도이다.

로미타파이드(lomitapide)는 1일 1회 투여하며, 혈액 내 고농도의 중성지방(triglyceride)을 형성하는 희귀 유전병 치료에 사용된다.

최종 임상시험 중인 이 약물은 간이나 내장에서 지방을 혈액으로 배출하는 작용을 억제하는 효과를 나타낸다.

이번 미국 FDA의 희귀약 지정 허가는 유럽에서 이미 허가된 이후에 이루어진 것이며, 에게리온 주가는 희귀약 지정 허가 후 즉시 상승했다.